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阿斯利康10.5亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功

HypoPT是一种罕见的内分泌疾病,由PTH缺乏引起,其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现,包括对肾脏和骨骼的负面影响。

2025-03-19

Science:新研究解开了儿童罕见神经系统症状的医学谜团

秀丽隐杆线虫拥有的基因与大约 50% 的人类基因对应,其中包括 CCT3 基因,该基因在这种线虫中被称为 cct-3。

2024-11-12

J Clin Immunol:新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源

本文研究结果表明,通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程,PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。

2025-01-04

Nature Immunology:赵金存/钟南山团队等揭示肺部新冠特异性T细胞的活化特征与保护作用

该研究揭示了肺部特异性 T 细胞在 SARS-CoV-2 感染中的重要作用,为疫苗研发和疾病控制提供了新的思路。

2025-02-02

Nature | 肺泡成纤维细胞协调肺部炎症和纤维化

这篇文章揭示了肺泡成纤维细胞谱系在维持正常肺泡稳态和协调肺损伤  后纤维化过程中的多重作用,阐明了肺损伤使促纤维化成纤维细胞的发展轨迹,为肺纤维化的治疗目标提供新的见解。

2024-08-12

Nature:患者来源类器官与反义寡核苷酸(ASO)联手,能否成为治疗罕见病的关键?

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性,还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。

2025-01-31

Bioact Mater : Fc增强的外泌体具有更好的上皮层传递和肺分布能力,可用于肺部疫苗接种

该研究揭示fc增强的外泌体具有更好的上皮层传递和肺分布能力,可用于肺部疫苗接种,这为开发一种新的呼吸道粘膜疫苗方法提供了很大希望。

2024-10-31

科学家发现,肺部的高水平天冬氨酸能让癌细胞变得更强、更具侵袭性

肺部环境还能让转移来的癌细胞变得更强、更具侵袭性。关键则在于一种我们都很熟悉的氨基酸,天冬氨酸(aspartate)。

2025-01-06