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  • 罕见病新药!逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病(ESRD)和心房颤动(AFib)患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的

  • 广大患者的福音,脐血干细胞移植治疗罕见病有望纳入上海医保体系!

    经过长期的论证,脐血干细胞移植治疗罕见病纳入上海市医保被提上日程。目前评审阶段已经全部完成,正式结果即将发布。这也是政府部门对于罕见病的认识和扶持力度的提高。豆豆患上的是一种名为原发性联合免疫缺陷的罕见病,而且是其中的重症类型,发病率不到六万分之一。由于免疫系统的先天性分化异常,即使普通的发烧感冒,也有可能夺走孩子的生命,绝大部分的患儿因为无法得到及时的诊治和治疗,还没来及感受世界的美好,在一岁之

  • 罕见病新药!全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物Waylivra在欧盟即将上市

    2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr

  • 罕见病新药!欧洲首个苯丙酮尿症(PKU)酶替代疗法Palynziq将在2019Q2获批上市

    2019年3月1日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球化的生物技术公司,致力于开发和商业化创新疗法,用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者,该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准Palynziq(pegvaliase)注射液,用于尽管接受先前可用的治疗方

  • 武田、微软和欧洲罕见病组织发布报告 为罕见病患者提供行动建议

    昨日,时值国际罕见病日之际,由武田、微软和欧洲罕见病组织(EURODIS,由800多个罕见疾组织联合组建)共同创立的消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会(简称“全球委员会”)正式发布《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》(简称“报告”),总结罕见病患者在诊断方面存在的主要障碍,并提出克服这些障碍的可行建议。自2月20日起,该报告在全球重磅发布,并在美国纽约、比利时布鲁塞尔的微软办公室以及北京

  • 北京大学第一医院罕见病中心成立

     罕见病多学科的诊治和研究在发达国家已经有几十年的历史,许多重大的研究成果是从罕见病的研究开始,最近几年随着精准医疗和个体化治疗的医学模式发展,众多世界著名的医院、医疗研究机构和制药企业纷纷进军罕见病领域。为更好的开展罕见病临床和科研工作,北京大学第一医院集结多位临床学科和遗传学领域的专家,于2月25日举行了罕见病中心揭牌仪式。北京大学医学部领和北京大学第一医院有关领导莅临现场,并介绍了

  • 国家4大举措构建罕见病保障网 因你珍稀所以珍惜

     白化病、肌萎缩侧索硬化、成骨不全症、先天性肌无力综合征、法布雷病、血友病、戈谢病……很多人从来没听说过这些疾病名,甚至很多医务工作者也对其知之甚少。事实上,这些病在人群中的发病率确实不高,而正因为稀有、少见,它们也被称为“罕见病”。这类疾病不仅容易早期致残、年轻死亡,而且由于临床上经验少,容易导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,被称为“医学的孤儿”。据统计,国际公认的罕见病种类达6000

  • 国内首个《罕见病诊疗指南(2019年版)》正式发布

     2月27日,《罕见病诊疗指南(2019年版)》正式发布。该指南涵盖121种罕见病,对121种罕见病详细阐述了定义、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断、鉴别诊断和治疗,并在每一种罕见病的最后提出了诊疗流程,以清晰的流程图形式向读者展现诊断流程和治疗原则,对提高我国罕见病规范化的诊疗水平具有重要意义。国家卫生健康委员会医政医管局局长张宗久表示诊疗指南的发布,将对从事罕见病诊疗的临床医

  • 罕见病新药!补体C5抑制剂Soliris在美国进入优先审查,治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)

    2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --罕见病制药巨头Alexion近日宣布,美国FDA已受理Soliris(eculizumab)治疗抗水通道蛋白4(AQP4)自身抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)患者的一份补充生物制品许可(sBLA)。此外,FDA还授予了该sBLA优先审查,并将处方药用户收费法(PDUFA)的目标日期定为2019年6月28日。在抗AQP4自身抗体阳性患者中成

  • 罕见病重磅消息!百健Spinraza获中国批准,成首个脊髓性肌萎缩症(SMA)药物

    2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头百健(Biogen)近日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准Spinraza(nusinersen)用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)患者的治疗。此次批准,使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元