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Immunity:揭示RNA编辑引导免疫细胞到达组织损伤区域

在一项新的研究中,来自德国海德堡大学、曼海姆医学院和英国纽卡斯尔大学的研究人员通过研究血管疾病成功地破解了免疫细胞转运的新机制。

2023-04-27

杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑

该研究创造性地设计了一种不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器,通过蛋白质工程优化开发出了基于糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。这一工作不仅填补了目前碱基编辑器不能直接编辑G的空白,而且提出了基于糖基化酶的

2023-05-22

先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究

研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官

2023-05-16

Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑

该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具,该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑,还具备选择性地编辑特定链的能力

2023-05-24

Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景

这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。

2023-05-10

刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑

该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍

2023-05-09

Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数

2023-05-25

Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。

2023-04-30

Nature:新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构

在一项新的研究中,该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构,它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。

2023-04-27

刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠

该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB

2023-04-20