刘如谦：2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上，Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台（PASSIGE™）平台，展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
2023-10-13
研究人员首次创建工程化外泌体实现类性别关键基因精准调控
近日，中国水产科学研究院黄海水产研究所海水养殖生物育种与可持续产出全国重点实验室邵长伟研究员团队通过创建工程化外泌体靶向递送功能分子（miRNA）至鱼体性腺，实现了对性别关键基因的精准调控。
2023-10-30
复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂，最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级，显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
2023-10-20
Cell：成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来，这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，经过基因修饰后具有相同的功效，但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
2023-10-15
Nature：经过基因编辑的猪肾脏可在食蟹猴体内存活长达2年
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员改变了几只小型猪的基因组，并将它们的肾脏移植到食蟹猴体内，以观察是否能降低排斥反应的发生几率。他们发现改变它们的基因组可以降低它们的器官移植到灵长类动物
2023-10-13
患帕金森病30年的患者竟能再次正常行走，科学家开发神经假体设备，终于实现帕金森病治疗0的突破
瑞典洛桑联邦理工学院的Grégoire Courtine和Jocelyne Bloch团队联合在《自然·医学》杂志发表论文，
2023-11-10
GPSYCH：瑞金医院团队报告全球首个间充质干细胞衍生外泌体喷鼻治疗阿尔茨海默病临床试验结果，患者认知功能有所改善！
最近，由于2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议的举行，不同机制的AD新药早期临床试验结果一个接一个地报告，前有针对淀粉样蛋白前体蛋白（APP）基因的短干扰RNA（siRNA）药物ALN-AP
2023-11-02