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NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Nature:不良饮食引发肝细胞DNA损伤,破坏细胞保护屏障,增加肝癌风险

研究者指出,“从长远来看,糟糕的快餐饮食可能和吸烟一样危险。人们需要明白,糟糕的饮食不仅仅会改变一个人的外表。它们可以从根本上改变我们的细胞功能,甚至改变它们的DNA。”

2025-01-27

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

Nature | 粪菌移植:突破癌症免疫疗法瓶颈的新曙光

近年来,癌症治疗领域涌现出了一种令人兴奋的新方法——粪便微生物移植,研究表明,肠道微生物群在免疫疗法的成功与否中起着关键。

2024-07-11

Nature:儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的多组学分析

这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据,确定了15种亚型,并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。

2024-09-07

Immunity:狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法

这项最新研究中,研究人员发现,单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN,还能产生IL-1β。

2024-10-29

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

J Hepatol:科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法

本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处,同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。

2024-10-17