聚焦长寿因子Klotho，这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗
Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改
2024-12-03
1篇Cell+1篇Science：基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”，可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物，小鼠重现活力
科学家们开发出了新的潜在疗法，可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物，并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会（MRC）分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说，这
2024-09-25
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Immunity：肿瘤相关巨噬细胞的抗原呈递，驱动了T细胞终末耗竭
该研究发现，肿瘤相关巨噬细胞的抗原呈递驱动了T细胞从祖细胞耗竭状态进入终末耗竭状态，强调了TAM-T细胞相互作用和TAM抗原呈递在胶质母细胞瘤等实体瘤中驱动CD8+ T细胞耗竭进展的关键作用。
2025-01-02
Nature：簇细胞在人体肠道中充当后备干细胞
簇细胞尤其令人印象深刻的是，它们能在辐照造成的损伤中存活下来。干/祖细胞在受到这种损伤后会失去增殖能力，而簇细胞却能存活下来，并生成所有不同类型的肠道上皮细胞。
2024-10-24
癌细胞也会“偷袭战术”！Nature：癌细胞将自身有缺陷的线粒体DNA转移到T细胞中实现免疫逃避
这项研究揭示了癌细胞如何利用有缺陷的线粒体DNA来削弱免疫细胞的功能，为未来的癌症治疗提供了新的思路。
2025-02-11
《细胞·干细胞》：神经元APOE4与小胶质细胞在阿尔茨海默病中「协同作案」！
APOE4神经元显著增加了小鼠的Aβ和p-tau沉积，在没有早发性AD突变的小鼠中，小胶质细胞耗竭减少了移植了人APOE4神经元的小鼠的Aβ和p-tau沉积。
2024-11-13