两基因变异与少突胶质细胞瘤相关
少突胶质细胞瘤是常见的恶性脑瘤之一，美国研究人员报告说，他们发现了两个与少突胶质细胞瘤相关的基因变异，这一成果或许有助于开发治疗这种肿瘤的新方法。 医学界多年来一直在寻找少突胶质细胞瘤的主要致病基因变异，尽管已有研究确定了相关变异发生在人类1号和19号染色体，但未能锁定元凶。在新研究中，杜克大学医学中心和约翰斯·霍普金斯大学研究人员在这一问题上取得了进展。
Science：基因治疗或成为对抗HIV的新武器
（图片来源Jon Cohen等原文截图） 在芝加哥举行的抗微生物制剂与化学疗法跨学科会议上，研究者报道了2项小型研究的初步结论，他们通过破坏T细胞表面的CCR5受体来达到抗HIV的目的，CCR5受体是HIV感染T细胞的主要受体。他们希望能借此使患者脱离抗逆转录病毒药物。 研究人员将患者血清中的T细胞分离出，然后通过酶工程学方法对其进行修饰。
Science：新研究有助开发基因治疗的人类人工染色体
着丝粒是基因组中的特殊区域，是能通过显微镜识别的交叉形染色体的主缢痕。细胞骨架在细胞分裂过程中牵连着着丝粒将染色体平均分配到两个子细胞中。在过去的研究中，科学家们发现在大多数生物中染色体的位置并不取决于DNA的序列。近期来自德国马普免疫生物和表观遗传研究所的科学家们在新研究中证实一种DNA的包装蛋白——组蛋白CenH3对染色体着丝粒的定位、功能和遗传起决定性作用。
Faseb J：基因治疗改善肢体缺血现象
斯坦福大学队和欧洲的科学家新的研究揭示也许有一天，患脉粥样硬化疾病的人能够避免截肢缺血现象。发表在FASEB杂志一个新的研究报告表明只要提供两个分子机体自然产生的PDGF-BB和血管内皮生长因子的基因，就有可能会成功导致身体长出新的血管，以防止肢体缺血。
耳朵的基因治疗
正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失，启动已受损毛细胞的生长。 在基因治疗中，遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹，帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。 首先，壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。
康宁：延伸与ATCC合作 发力生物制药和细胞治疗
2014年4月1日，康宁生命科学部副总裁Richard M. Eglen及商业运营部副总裁Lydia Kenton Walsh接受了生物谷的采访。
Science：发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生。 (Credit: © 18percentgrey / Fotolia) 2013年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子...
Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展
上海瑞金医院与华大基因联合发现胰岛素瘤致病基因 助力胰腺内分泌肿瘤诊断及治疗
Med：基因治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
芳香族氨基酸脱羧酶（AADC,aromatic L-amino acid decarboxylase）在神经递质多巴胺和血清素的合成中必不可少，缺乏这一基因的儿童发育迟缓，特别是运动机能发育迟缓。药物治疗对于一些症状仅有轻微效果，并没有改善儿童的死亡率。 台湾国立大学医学院和日本、美国的研究人员合作，将腺相关病毒载体连接的AADC基因转入到4个4——6岁的病人的大脑核区中。