Nature：揭示存在于线粒体中的酶DHODH保护细胞免受铁死亡，有助开发出新的抗癌疗法
2021年5月14日讯/生物谷BIOON/---作为能够让我们的细胞产生能量的细胞器，线粒体被认为是由以前自由生活的、依赖氧气的微生物进化而来。然而，使用由脂质膜包围的细胞器产生依赖氧气的能量是有代价的。这种称为呼吸的能量产生过程经常导致活性氧（ROS）产生，所产生的ROS可以破坏细胞结构并损害其功能。例如，在一种称为脂质过氧化（lipid peroxida
赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
首个ICV注射液治疗亨特综合征的酶替代疗法在日本获批
近日，韩国生物制药公司GC制药公司（原名Green Cross Corporation）和总部位于东京的Clinigen K.K.宣布，两家公司于2021年1月22日收到日本批准制造和销售Hunterase侧脑室内（ICV）注射液15 mg（通用名称：idursulfase-beta（重组）），用于治疗粘多糖病II型（亨特综合征）。粘
赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
半衰期提高3-4倍 赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床结果积极
赛诺菲（Sanofi）公司宣布，该公司与Sobi合作开发的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN），在一项1/2a期临床试验中获得积极结果。试验结果显示，与传统凝血因子VIII（FVIII）替代疗法相比，BIVV001能够将半衰期提高3-4倍。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。血友病A是由于编码FVIII的基因
Nat Commun：血液替代疗法可有效治疗中风
根据西弗吉尼亚大学神经科学家Shufang Ren博士等人的最新研究，血液替代疗法可以使小鼠的大脑免受缺血性损伤。他们的文章发表在《Nature Communications》杂志上。
揭示SLC25A51是哺乳动物线粒体NAD+转运蛋白，有望为一系列疾病开发新的疗法
2020年9月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学和德克萨斯州大学奥斯汀分校等研究机构的研究人员解决了几十年来关于一种为细胞线粒体提供能量的关键蛋白（即SLC25A）的谜团，这种关键蛋白可以被用来寻找治疗神经退行性疾病和癌症等疾病的新方法。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“SLC25A51 is a