Nat Biotechnol：新技术或能将干细胞成功分化为胰腺β细胞 从而有望开发治疗糖尿病的细胞替代疗法
2020年7月19日 讯 /生物谷BIOON/ --自身免疫性损伤所诱发的分泌胰岛素的β细胞的缺失会导致1型糖尿病发生，临床上胰岛细胞的移植或能潜在治疗糖尿病，但供体的胰腺却非常稀少；近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自德国环境健康研究中心等机构的科学家们通过研究开发了一种改进型的多能干细胞分化技术，其能在体外
冠状病毒“替代病毒”或有望帮助科学家们开发新型疗法和疫苗策略！
2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Host & Microbe上题为“A replication-competent vesicular stomatitis virus for studies of SARS-CoV-2 spike-mediated cell entry and its inhi
植物线粒体基因组替代速率异质性研究取得进展
遗传多样性演化是进化基因组核心问题之一。被子植物线粒体基因组在大小、结构、基因及内含子数量等方面均具有多样性，这一特征使得线粒体基因组成为研究基因组复杂性的理想系统。通常认为植物线粒体基因组的进化速度较叶绿体基因组、核基因组低，且同一基因组内基因之间的进化速率较为一致。但前期通过对部分类群如匍匐筋骨草（Ajuga reptans）线粒体基因组的研
赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
长效替代疗法TransCon PTH展现强劲疗效，治疗4周摆脱标准护理(钙+维D)！
2020年04月20日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日公布了甲状旁腺激素(PTH)长效前体药物TransCon PTH全球性II期临床试验PaTH Forward四周固定剂量双盲部分的阳性顶线结果。该试验正在评估TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症（hypoparathyroidism，HP）成人患者
线粒体疾病疗法开发的前景！
2020年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --线粒体疾病是由细胞核或线粒体基因组中广泛的基因突变所诱发的一种异质性疾病，目前治疗该病的疗法主要集中于对症治疗而并非改善由特定基因突变所引发的生化缺陷；日前，一篇发表在Cell杂志上题为“Mitochondrial Diseases： Hope for the Future”的综述文章中，来自纽卡斯尔大学等
Nat Genet：揭秘线粒体基因组奥秘 或有望帮助开发多种癌症新型疗法
2020年2月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自德克萨斯大学安德森癌症中心等机构的科学家们对细胞的能量工程—线粒体进行了深入研究，由于线粒体在肿瘤发生中扮演着关键角色，因此深入研究线粒体的基因组对于揭示肿瘤发生机制及开发新型疗法至关重要。图片来源：CC0 Public Domain
Science子刊：胰腺炎竟是一种应激激素FGF21缺乏症，有望通过替代疗法加以治疗
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---在一项可能具有临床意义的新研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心和中国上海交通大学等研究机构的研究人员发现患有胰腺炎的人类和小鼠都缺乏一种称为成纤维细胞生长因子21（FGF21）的应激激素。在正常情形下，胰腺中的FGF21比体内任何其他器官中的丰富。他们还表明，替代疗法可在大约24小时内逆转小鼠模型中的这种疾
恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。FA是一种最常见的遗传性