Nat Med：基因疗法新突破！成功治疗线粒体基因突变疾病
2018年9月25日讯 /生物谷BIOON /——线粒体基因组突变(mtDNA)是导致线粒体疾病很重要的原因。到目前为止，由于外显率、表现和预后的异质性，这些线粒体疾病仍然无法治愈，也很难有效治疗。图片来源：Nature Medicine为了为这类疾病带来新的治疗方法，近日来自剑桥大学的科学家们利用了一种最近开发的可以代表心脏组织中异质mtDNA疾病的常见分子特征的小鼠模型（m.5024C>
用过针灸推拿等替代疗法 癌症死亡风险反而增加了！
在全球范围内，有48%-88%的癌症患者会在手术和放化疗等标准疗法之外，额外使用“替代疗法”。这是一种尚没有得到科学验证的疗法，包括了中药、理疗、针灸、按摩、瑜伽、以及冥想等广泛的类别。过去，不少人相信，这类疗法就算没有疗效，也没有坏处。相反，如果能给患者带来心理上的慰藉，或是生活质量的提高，那也是有益的。然而，最近发表在权威肿瘤学期刊《JAMA Oncology》上的一项
Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
最新"超级血液疗法"有望治愈癌症：红细胞替代缺失酶
小编推荐会议：2018第九届细胞治疗研讨会3月7日消息，据国外媒体报道，目前，新成立的生物技术公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞替代缺失酶，并最终有效治疗一些罕见、致命疾病，例如：癌症。迄今为止，该公司已筹集2.2亿美元投入研发。就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样，Rubius Therapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法。媒体报道称，Rubius
穿透血脑屏障 酶替代疗法可改善患者认知功能
开发严重神经系统疾病疗法的生物科技公司ArmaGen，近日公开了概念验证性2期临床研究的52周完全结果。AGT-181是该公司I型粘多糖贮积症（MPS I，也称为Hurler-Scheie综合征）的在研疗法。近日在美国圣地亚哥举行的第14届年度WORLDSymposium大会上公开的数据表明，AGT-181稳定了重度MPS I患者的神经认知发育商数（DQ）。这些数据验证了以前的研究结果
阿片类药物使用障碍患者的福音：EMA探讨CAM2038替代疗法的市场营销申请
2017年10月5日讯 /生物谷BIOON/ --9月29日，CAMX（Camurus）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已对关于按周、按月进行注射并被用于治疗阿片类药物使用障碍成年人患者的CAM2038丁丙诺啡注射液的市场营销授权申请（Marketing Authorization application，MAA）进行了充分的调研。该申请于今年7月26日提交，人类药物委员会(CHMP)正对该药物进行
DMD新疗法进临床 直击线粒体缺陷
去年FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物－针对外显子51跳跃的Exondys 51（eteplirsen），上市不久就销售佳绩高奏凯歌，新疗法也在不断跟进。最新的一个是来自生物制药公司，Mitobridge。近日，这个位于麻省剑桥市的公司宣布，PPARδ调节剂MA-0211进入一期临床，用于健康志愿者。MA-0211的全新之处，在于改善线粒体的功能和生成。过氧化物酶体增殖
Mallinckrodt人类皮肤替代物获FDA再生医学先进疗法认定
7月18日，英国专业化制药公司Mallinckrodt表示，公司再生皮肤组织制品StrataGraft？成为了首个被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）的同类中产品。RMAT认定是基于21世纪治愈法案的新药加速策略，旨在加速用于严重疾病再生医学制品的开发及审批进程。这款基于组织疗法的产品正在进行临床3期研究的评估工作，评估该产品对于因皮肤烧伤导致的仍具有完整真皮成分的多种皮损（也称为深Ⅱ
抑制线粒体修复，有望带来癌症创新疗法
线粒体像是细胞中的“发电站”，通过呼吸作用为各种细胞活动提供能源。它们有自己的 DNA，这些 DNA 编码对线粒体功能非常重要的蛋白。在产生能源的过程中，线粒体不可避免地产生大量能够损伤 DNA 的活性氧自由基 (reactive oxygen radicals)。而线粒体 DNA 因为位于线粒体内，离产生活性氧自由基的电子传递链 (electron transfer chain， ETC) 复合
如何利用可替代疗法降低机体对药物的依赖性？
苯二氮平类药物(比如安定和赞安诺)是一种常用于治疗焦虑症的镇静剂处方药物，但有研究证据表明，如今人们对这些药物的依赖性越来越高，而且这些药物的副作用也越来越普遍，因此我们就需要寻找一种可替代的新型疗法。