Nature子刊：细胞外囊泡装载mRNA的蛋白质替代疗法，一种全新mRNA递送方法为其他基因疗法打开大门
该研究证明了以EV为基础的mRNA递送在光老化模型中用于胶原蛋白替代和抗衰老治疗的临床潜力。EV mRNA的递送代表了一种新的通用基因治疗方式，在治疗随着衰老或其他疾病发生的人体蛋白质损失方面具有巨大
2023-01-15
线粒体靶向RNA疗法作为线粒体疾病的潜在治疗策略
线粒体疾病是由线粒体呼吸链功能直接或间接缺陷引起的一组遗传性疾病。线粒体疾病的临床症状具有明显的异质性，通常与高能量需求的组织有关；它们可以出现在生命的任何阶段，处于多器官或器官特有的水平。
2022-12-09
甲状旁腺功能减退激素替代疗法获FDA优先审评，有望明年初上市
Ascendis Pharma宣布，FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请，并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2023年4月30日。
2022-11-08
Cell：靶向线粒体凋亡可提高NK细胞疗法的抗肿瘤疗效
在一项新的研究中，来自美国丹娜法伯癌症研究院和哈佛医学院的研究人员报告了一种潜在的新方法来提高NK细胞疗法的疗效。相关研究结果近期发表在Cell期刊上。
2022-09-21
AI新疗法可替代阿片类镇痛剂，无成瘾性、安全有效！
慢性疼痛是就诊时医师最常见的病症之一。慢性疼痛可依据疼痛的主要特征或按身体部位分类：肌筋膜性、肌肉骨骼性（机械性）、神经病理性、纤维肌痛和慢性头痛综合征。
2022-08-17
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30
推动帕金森病治疗 新研究有助预测细胞替代疗法结果
该研究尝试“解读”了供体细胞移植后产生异质性的原因，并提出了制备高纯度、高效能、移植结果可预测的新型供体细胞的策略，以推动更安全有效的帕金森病细胞治疗。
2022-06-17
新冠疫情之外，mRNA的三大“用武之地”：抗肿瘤疫苗、蛋白替代疗法、细胞疗法
在新冠疫苗的竞赛中，mRNA作为一种安全、有效的技术平台，加速了全球对于mRNA-LNP系统风险/获益的认知。
2022-06-02
苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的，PAH基因编码一种肝酶，负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
2022-06-02