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宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

Science:首次构建出衰老果蝇细胞图谱,揭示身体中不同类型的细胞以不同的速度衰老

随着身体年龄的增长,器官功能逐渐下降,患各种疾病的风险增加,包括心血管疾病、癌症和神经退行性疾病。了解身体如何衰老是一个激烈的研究领域,因为它将有可能阐明促进健康衰老(healthy aging)的方

2023-06-30

科研人员创建大容量多样化小麦全外显子突变体库

中国农业科学院作物科学研究所小麦育种新技术及应用创新团队综合利用多种诱变方式,历经10余年创制了覆盖株型、叶型、穗型、粒型、根系等全生育期不同性状的大容量呈梯度的小麦表型突变体库

2023-07-14

Nature:有史以来最大的人类正常乳腺细胞图谱为乳腺生物学带来了前所未有的新见解

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、加州大学欧文分校和贝勒医学院等研究机构的研究人员构建出世界上最大和最全面的正常乳腺组织图谱,提供了对乳腺生物学前所未有的理解,可能有助于确定乳

2023-07-03

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

Nat Med:科学家开发出首个综合性的人类肺部细胞图谱 有望加速人类肺部疾病的研究

来自德国亥姆霍兹慕尼黑中心等机构的科学家们通过研究绘制出了最大且最全面的人类肺部组织的细胞图谱,揭示肺部细胞类型的巨大多样性以及健康和疾病之间的关键差异或能作为肺脏研究人员的宝贵资源。

2023-06-29

Science:构建出迄今为止最大规模的健康人体组织中合子后基因组突变图谱

在一项新的研究中,来自美国俄勒冈健康与科学大学和华盛顿大学的研究人员构建出有史以来规模最大的健康人体组织中合子后基因组突变图谱---这一科学进步可能为诊断和治疗遗传疾病打开新的途径。

2023-04-28

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

Nature子刊:中国药科大学郝海平/叶慧团队绘制癌细胞中糖酵解靶标图谱

上述结果确证了癌细胞中糖酵解代谢物除了参与代谢层面的活动以外,还作为信号分子发挥全局调控功能,为后续基于糖酵解代谢物的靶标组挖掘癌症治疗靶点提供了重要的线索与数据资源。

2023-06-25

JEM:结直肠癌或能拦截一类特殊的酶类基序突变从而促进癌症进展

来自北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心等机构的科学家们深入研究了底物中酶类识别基序的突变,其或能真实地反映酶类的功能,并有望帮助寻找开发新型癌症疗法的靶点或方向。

2023-07-09