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赛诺菲替代疗法Xenpozyme获欧盟CHMP推荐批准!

Xenpozyme于今年3月获日本批准,是第一个治疗ASMD的药物。

2022-05-27

Mol Ther:新型基因疗法或有望治疗机体脊髓损伤引起的神经性病变

来自加利福尼亚大学圣地亚哥分校等机构的科学家们通过研究表示,一种抑制靶向性神经细胞信号的基因疗法或能选择性地减少脊髓或周围神经损伤的小鼠的神经性疼痛,且没有可察觉的副作用。

2022-05-17

Trim39一种 E3泛素连接调控神经细胞凋亡

活化T细胞核因子(NFAT)家族转录因子在多种生理和病理过程中发挥重要作用。

2022-05-05

Nature子刊:亮氨酸tRNA合成是乳腺癌的肿瘤抑制因子

癌症因其复杂性和难治性,一直是医学界的一道难以跨越的天堑。癌症的发生与许多因素相关,从分子生物学的角度来看,肿瘤的发生发展都涉及转录组和翻译组的改变,但与转录控制不同,翻译控制在癌症中的研究较少。值得注意的是,转运RNA(tRNA)丰度的增加和氨基酸偶联通常会促进肿瘤发生的增加。近日,美国洛克菲勒大学和加州大学旧金山分校的研究人员在 Nature Cell

2022-03-19

Mol Cell:关键分子或有望帮助开发人类神经退行性疾病的新型疗法

来自格里菲斯大学等机构的科学家们通过研究成功关闭了一种神经纤维分解的关键通路,这种神经纤维分解通路通常存在于诸如帕金森疾病、外伤性脑损伤和青光眼等人类神经退行性疾病中。文章中,研究人员揭示了在神经纤维破坏过程中的关键分子SARM1的激活和抑制背后的结构过程。

2022-03-31

Structure:揭示人源线粒体内成链状丝氨酸蛋白LACTB成链结构与其催化活性关系

  清华大学生命科学学院杨茂君教授研究团队在Structure杂志发表题为“Structural basis for the catalytic activity of filamentous human Serine beta-lactamase-like protein LACTB”的研究论文。该研究首次报道了人源线粒体内成链状丝氨酸

2022-03-08

PNAS:设计出有望帮助开发人类神经胶质瘤免疫疗法的个性化技术

来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究或有望开发出治疗人类神经胶质瘤的新型靶向性疗法。

2022-03-06

神经酰胺合成2在维持肝脏稳态中扮演着关键角色!

来自中国科学院遗传与发育生物学研究所等机构的科学家们通过研究发现,神经酰胺合成酶2(CerS2,Ceramide synthases 2)或在细胞分裂过程中通过有丝分裂停滞缺失2(Mad2)的表达在维持肝脏染色体多倍体化过程中扮演着关键角色。

2022-02-27

肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法!美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!

SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。

2022-02-17

赛诺菲第二代替代疗法Nexviazyme长期治疗:持续改善呼吸功能和活动能力!

Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-02-13