iScience：科学家有望开发出一种能有效抵御人类遗传性神经性疾病的潜在疗法
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究逆转了人类细胞和小鼠机体中称为溶酶体贮存紊乱疾病的的多种严重威胁生命的遗传性神经变性疾病所产生的影响效应。
2022-09-15
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-06-30
Nature Communications:揭示兴奋性神经递质谷氨酸转运蛋白配体结合模式的结构基础
对hEAAT2蛋白配体结合模式的阐释，将对治疗hEAAT2相关神经系统疾病具有重要意义。
2022-06-15
Cell：揭示抑制PAAN核酸酶可预防帕金森病中的神经退化
这一实验结果可能推动一种药物的开发，这种药物可以安全在人体中使同一通路短路，并防止帕金森病、中风和其他神经退行性疾病特有的破坏性影响。
2022-06-08
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
凝动医疗连续完成天使轮及Pre-A轮融资，国内首家布局精神及神经双领域数字疗法
近日，国内首家布局精神及神经双领域数字疗法企业凝动医疗宣布连续完成数千万元天使轮及Pre-A轮融资，元生创投和元禾原点接连领投，无舍资本跟投。
2022-06-09