诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作，开发神经疾病的体内CRISPR疗法

近日，礼来（Eli Lilly）全资子公司 Prevail Therapeutics 与基因编辑公司 Scribe Therapeutics 达成合作，共同开发针对特定神经和神经肌肉疾病的体内CRISPR疗法。

在此次合作中，Prevail 将向 Scribe 支付7500万美元预付款，而 Scribe 将向 Prevail 提供其专利技术小型化CRISPR基因编辑系统CasX的独家授权，通过这一合作，Scribe 还有机会获得高达15亿美元的里程碑付款。

早在2016年，诺奖得主 Jennifer Doudna 团队就在 Nature 发表论文，开发了小型化的新型CRISPR基因编辑系统——CasX。此后，Jennifer Doudna 团队进一步解析了CasX基因编辑的工作原理，

2018年，Jennifer Doudna 教授联合 David Savage 教授及 Benjamin Oakes 博士 ，创立了名为 Scribe Therapeutics 的公司。

Jennifer Doudna教授

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。Scribe 于2020年底完成2000万美元A轮融资，于2021年3月完成1亿美元B轮融资。

Scribe的Logo致敬了著名的“照片51号”

罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片（照片51号），直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。

礼来是第三家与 Scribe 达成合作的制药巨头，2022年9月，赛诺菲（Sanofi）宣布与 Scribe 合作开发基于CRISPR基因编辑的NK细胞疗法来对抗癌症，在此次合作中，赛诺菲支付了2500万美元预付款，Scribe 还可能获得高达10亿美元的里程碑付款，以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费。在此之前，渤健（Biogen）也与Scribe开展合作，共同开发对渐冻症（ALS）和另一个尚未公开的疾病的治疗方法，在此次合作中，渤健支付了1500万美元预付款，Scribe 还可能获得高达4亿美元的里程碑付款。

Scribe Therapeutics 目前共有5个研发方向：神经系统疾病（亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等）、眼科疾病（色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等）、多系统，肌肉和代谢疾病（囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等）、造血功能障碍疾病（镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病）、细胞疗法（CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC）。

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

此外，由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。