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碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

Cell:谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点

该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息,为糖RNA的存在提供了直接证据,并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。

2024-09-08

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

研究揭示多巴胺对Tau蛋白的保护性修饰

该工作基于定量化学蛋白质组学平台大规模鉴定和定量小鼠脑蛋白质组中的Dopamination位点,证明了Tau蛋白高保守半胱氨酸上存在内源性Dopamination。

2025-03-11

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

Cell子刊:魏文胜团队利用碱基编辑器筛选绘制DNA损伤应答功能元件图谱

该研究通过碱基编辑器筛选,绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

研究揭示RNA m5C修饰调控造血干祖细胞扩增机制

上述研究揭示了m5C修饰在调控造血干祖细胞扩增中的作用,为造血干祖细胞研究提供了新视角。

2025-03-13

Nat Med:可修饰的风险或是提高人类健康预期寿命的关键

通过整合多种数据来源(如可穿戴设备、社交媒体、电子健康记录等),科学家们就能更全面地了解环境因素对健康的影响。

2025-03-15