eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
NEJM里程碑：KRAS G12C获得性耐药突变图谱出炉，揭示KRAS抑制剂开发新挑战
KRAS基因突变在癌症中十分常见，其中，KRAS G12C 突变发生在大约 13% 的非小细胞肺癌（NSCLC）和 3% 的结直肠癌中。 在众多KRAS G12C靶向药物中，安进sotorasib（AMG 510）的NSCLC适应证已于今年5月获FDA批准上市，另一款KRAS G12C抑制剂adagrasib（MRTX849）在临床应用中的表现也很出色，目前
Science子刊：新研究表明阿伐索帕锰提高放疗的杀癌效果，同时保护正常组织免受放疗的破坏性影响
2021年5月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国爱荷华大学、德克萨斯大学西南医学中心和Galera治疗公司（Galera Therapeutics, Inc.）的研究人员报道一种似乎能保护正常组织免受放疗破坏性影响的小分子药物可能同时能够提高放疗的杀癌效果。相关研究结果发表在2021年 5月12日的Science Translati
eprenetapopt+维奈克拉+阿扎胞苷治疗TP53突变型急性髓性白血病(AML)：完全缓解率37%!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
研究揭示α-syn家族性遗传突变导致帕金森病的机理
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉中心刘聪课题组与何凯雯课题组合作完成的研究成果Wild-type α-synuclein inherits the structure and exacerbated neuropathology of E46K mutant fibril strain by cross-seeding，在线发表在PNA
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水平!
Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）的功能，这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
BBRC：高脂肪饮食或会过度激活破坏性心脏病蛋白的活性
2021年3月6日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Biochemical and Biophysical Research Communications上的研究报告中，来自英国雷丁大学等机构的科学家们通过研究发现，摄入高脂肪饮食或会激活心脏中的反应，导致破坏性的生长以及心脏病发作风险的增加。这项研究中，研究人员分析了小鼠摄入高脂肪饮食
揭示帕金森病疾病风险和严重性与细胞溶酶体中的离子通道突变密切相关
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---许多基因突变被发现与一个人患帕金森病的风险有关。然而对于这些突变中的大多数，它们的作用机制仍不清楚。如今，在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学、中国复旦大学和北京大学的研究人员揭示了两种不同的突变---一种突变是增加疾病风险并导致帕金森病患者患上更严重的疾病，另一种突变是降低疾病风险---如何在体内表现出来。
新型小分子抑制剂高度选择性破坏癌细胞中的线粒体功能
2020年12月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡研究所等研究机构的研究人员开发出破坏癌细胞中线粒体功能的新型小分子抑制剂。用这类抑制剂进行治疗可阻止癌细胞增殖，并减少小鼠体内的肿瘤生长，同时不会显著影响健康细胞。相关研究结果于2020年12月16日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Small-molecule i