礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
受自加热食品启发，华科学者研发可触发微针系统，远超目前临床用药的局部递送效率
在黑色素瘤和乳腺癌的动物模型中，HRMAM 系统分别取得 75.11% 和 72.29% 的肿瘤生长抑制率，超越目前临床用药的局部直接递送效率，具备较高的临床转化潜力。
Cell Death and Disease: SHP-1是治疗IPF的可用药靶点
特发性肺纤维化(IPF)是一种快速、进行性和致命性的纤维化疾病。它的特征是呼吸困难和肺功能进行性恶化。
多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布
对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。
Vertex创始人加入，加州眼科初创获1.5亿美元融资，预计明年递交NDA批件
日前，美国生物制药公司 Alkeus Pharmaceuticals 宣布完成了 1.5 亿美元 B 轮融资，本轮融资由 Bain Capital Life Sciences 领投
Clin Epigenetics：利用药物抑制人类EZH2可在体外促进胰腺导管祖细胞变成分泌胰岛素的β细胞样细胞
在一项新的概念验证研究中，来自澳大利亚贝克心脏病与糖尿病研究所的研究人员发现来自人类胰腺的导管祖细胞可以通过抑制EZH2酶的药物刺激再生β细胞样细胞（beta-like cell），从而为糖
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
抗癌微核糖核酸纳米粒是个性化用药的机遇与挑战
寻找新的癌症治疗方法仍然是一扇敞开的大门，也是对全球人口健康的迫切要求。在临床实践中，基于癌症类型、位置、分期和可用治疗的多种传统方法被常规使用，但副作用和复发仍可观察到。
Advanced Materials：洪佳旭/何耀团队在眼科细菌感染性疾病中首次实现ASO向人类耐药菌的特异性递送
该研究利用了细菌特异性ATP结合盒（ABC）糖转运体，通过将ASO搭便车到α(1-4)-糖苷连接的葡萄糖聚合物（GP）上，从而让细菌选择性摄取并内化ASO。
光遗传学眼科基因治疗明星初创公司宣布关停，临床前数据未达预期
Cyrus Mozayeni 表示，这些数据对于公司的科学来说是非常有希望的迹象。不仅提高了公司主导项目成功的可能性，而且还提高了建立管线和制备和生产高质量载体的能力。