Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Nature：新研究指出麻醉剂异丙酚可能是开发治疗癫痫和其他神经系统疾病新策略的关键
通过实验，研究者得出了一种模型：这些突变使得HCN1的电压感应和孔机制解偶联，而异丙酚则有效地使它们重新偶联，从而使膜电压再次控制离子流动。
2024-08-08
Nat Commun：负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力
本研究通过采用返祖策略，设计表达Uox的mRNA，并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。
2024-08-26
Cell：构建出人类媒介传播的微生物相互作用图谱，有望开发出治疗媒介传播疾病的新方法
这项研究强调了新兴的无偏蛋白质组规模筛选技术在揭示微生物病原体与人类宿主互动机制方面的重大意义。
2024-07-12
CELL DISCOV：王纲团队揭示转录中介体MED23亚基在髓鞘发育和再生中的关键作用及其机制，为治疗脱髓鞘疾病提供新思路
本研究不仅揭示了MED23基因点突变导致人类髓鞘发育缺陷和智力障碍的致病机制，还为髓鞘异常相关疾病的治疗提供了新的思路。
2024-11-21
科学家开发模块化改造T细胞，可用于抗癌、治疗自身免疫性疾病、解除器官移植排异反应
这个synNotch技术，是2016年开发出来的，主要解决的就是CAR-T或TCR-T靶向抗原单一的问题。
2024-12-13
疾病控制率达93%，口服肺癌新药在中国拟纳入优先审评
2024-12-29
多篇文章解读肥胖所致多种人类疾病背后的分子机制！
揭示肥胖导致非酒精性脂肪肝病进展的新机制、肥胖会因 RalA 激活而导致白色脂肪细胞线粒体破碎和功能障碍、中国科学家发现肥胖或会导致大脑缩小、白质病变增加
2024-08-29
Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30