Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Science：利用靶向脂质纳米颗粒可在体内制备出CAR-T细胞，有望用于治疗癌症和自身免疫性疾病
研究人员开发的脂质纳米颗粒药物，一次制备后可适用于多名患者，无需针对每名患者定制基因载荷，降低成本与专业中心依赖。
2025-07-02
Nature：科学家揭秘大脑中的“社交天平”，为治疗社交障碍相关疾病开启希望之门
通过精准揭示血清素和神经张力素在vCA1区的精细调节作用，研究人员不仅为我们解释了大脑如何巧妙地平衡社交中的喜怒哀乐，更为治疗社交障碍相关疾病带来了充满希望的曙光。
2025-05-07
Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
2025-05-26
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
Science：复旦大学彭勃教授团队证实小胶质细胞替换策略有望治疗一种罕见的神经系统疾病
在一项新的研究中，彭教授及其团队利用其中的一种小胶质细胞替换策略——骨髓移植小胶质细胞替换，用表达野生型CSF1R的小胶质细胞替换表达携带病理性突变的CSF1R的小胶质细胞。
2025-07-19
Lancet Rheumatol：首次发现CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病时出现局部免疫效应细胞相关毒性综合征
研究人员指出，LICATS代表CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫疾病后出现的一种自限性器官特异性毒性。事件通过自发缓解或短期糖皮质激素治疗即可消退，且不提示基础疾病复发。
2025-05-31
Cell Res：曹雪涛/王品/于益芝团队发现炎症疾病治疗新靶点——GLO2
这项研究不仅揭示了 GLO2 底物 SLG 介导的细胞质蛋白乳酸化修饰的全新机制，还发现了一个此前未被认识的代谢反馈回路。
2025-01-10
Cell：我国学者揭示大脑“排污网络”的发育和神经调控密码，为阿尔茨海默病等大脑疾病的治疗开辟新方向
这项研究突破了传统脑膜淋巴发育的理论框架，发现了“神经-胶质-成纤维细胞-淋巴”动态调控轴，为神经-免疫系统互作研究领域提供了新认知。
2025-05-04