Science：复旦大学彭勃教授团队证实小胶质细胞替换策略有望治疗一种罕见的神经系统疾病
在一项新的研究中，彭教授及其团队利用其中的一种小胶质细胞替换策略——骨髓移植小胶质细胞替换，用表达野生型CSF1R的小胶质细胞替换表达携带病理性突变的CSF1R的小胶质细胞。
Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
Nature：科学家揭秘大脑中的“社交天平”，为治疗社交障碍相关疾病开启希望之门
通过精准揭示血清素和神经张力素在vCA1区的精细调节作用，研究人员不仅为我们解释了大脑如何巧妙地平衡社交中的喜怒哀乐，更为治疗社交障碍相关疾病带来了充满希望的曙光。
Lancet Rheumatol：首次发现CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病时出现局部免疫效应细胞相关毒性综合征
研究人员指出，LICATS代表CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫疾病后出现的一种自限性器官特异性毒性。事件通过自发缓解或短期糖皮质激素治疗即可消退，且不提示基础疾病复发。
诺华再迎肾脏疾病治疗领域里程碑，创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）IgA肾病适应症在中国获批
诺华创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得国家药品监督管理局批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。
Science：空气污染驱动神经退行性疾病的机制
空气污染物PM2.5暴露会诱导α-突触核蛋白形成特异性致病毒株（PM-PFF），优先引发路易体痴呆（LBD）特有的认知障碍与神经病理变化，揭示了环境因素驱动神经退行性疾病的关键分子机制。
Mol Metabol：科学家识别出有望改善人类肥胖和心血管疾病治疗的特殊蛋白质
来自巴塞罗那大学生物医学研究所等机构的科学家们揭示了酰基辅酶A结合蛋白（ACBP）在棕色脂肪组织中的“刹车”作用，为理解脂肪代谢调控提供了新的视角。
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。