Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
Cancer Immunol Res：一种开创性的癌症免疫疗法问世！在体内将胶质母细胞瘤细胞转化为树突细胞，将小鼠模型的成活几率提高75%
有证据表明树突细胞能对抗胶质母细胞瘤，但科学家们还没有找到一种可靠的方法，能让树突细胞穿过血脑屏障，进入肿瘤的恶劣环境。通过对肿瘤内的癌细胞进行重编程，Tran和他的团队绕过了这一重大挑战。
J Transl Med：新研究表明寨卡病毒减毒活疫苗有望用于治疗多形性胶质母细胞瘤
多形性胶质母细胞瘤是最常见的恶性脑癌，全世界每年确诊的患者超过 30 万。这类患者的存活率很低（约 15 个月），主要原因是肿瘤复发率高和治疗方案有限。
NEJM Evid：新研究发现美国少数民族淋巴瘤患者在获得CAR-T细胞疗法方面的不平等
这项新的研究评估了少数族裔健康人群中接受大 B 细胞淋巴瘤治疗的患者比例，以及2018年至2022年期间在两个不同癌症中心接受CAR-T细胞治疗的患者比例。
Nature：科学家有望刺激特殊基因来增强抵御人类多种实体瘤的CAR-T细胞疗法的疗效
本文研究结果揭示了一种新型基因工程策略，通过遗传方式赋予CAR-T细胞有利的代谢特性，具有显著的转化应用潜力，有望显著提升其在治疗人类实体瘤方面的效果。
Nature：科学家有望开发出治疗人类T细胞白血病和淋巴瘤的新型组合性疗法
这种新型疗法能够清除癌症且能保留一半剩余的正常T细胞，这些残留的正常T细胞就足以维持机体抵御感染性疾病的免疫系统保护效力。
Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，