Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
STTT：南医大张业伟团队使用工程化细胞外囊泡增强胰腺癌治疗效果
在这项研究中，研究团队旨在开发工程化细胞外囊泡，用于靶向重编程肿瘤相关成纤维细胞（CAF）并调节胰腺癌中的肿瘤微环境（TME）。
2024-07-05
治疗焦虑症、PTSD新方向：研究揭示了皮质杏仁核神经基质通过内源性大麻素消退恐惧
研究结果进一步揭示了内源性大麻素促进恐惧消除的过程。由于焦虑和条件性恐惧反应是许多精神疾病的常见症状，如果在人类中得到验证，这些结果可能具有重要的临床意义。
2024-07-15
艾伯维重磅IL-23抑制剂再获FDA批准，治疗溃疡性结肠炎
结果显示，接受利生奇珠单抗180mg和360mg组患者在52周时达到临床缓解的比例显著更高，分别为40%和38%，对照组为25%（p<0.01）。
2024-06-19
JCI：新研究表明化合物HSN748有望治疗耐药性急性髓性白血病
Herman Sintim 领导的一个研究团队开发出了这种化合物。他们证实HSN748 能有效治疗植入患者耐药AML的小鼠，120 天后存活率达 100%。
2024-06-29
Nat Med：靶向PSCA的CAR-T细胞有望治疗转移性去势抵抗性前列腺癌
这项临床试验使用CAR-T细胞疗法治疗了14名前列腺干细胞抗原阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，这些患者的癌细胞已扩散到前列腺以外，对激素治疗不再有反应。
2024-06-29
类器官技术揭示脉络丛不成熟与ASD之间的紧密联系，二甲双胍或成治疗新契机
研究发现自闭症谱系障碍模型小鼠和患者iPSC衍生类器官存在脉络丛不成熟，ChP特异性CAMDI-KO小鼠有类似ASD行为，早期用二甲双胍治疗可改善，表明脉络丛成熟或可成为ASD治疗方向。
2025-01-09
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08