Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
Science：科学家成功追踪人类神经精神性疾病发生背后的细胞和遗传根源
本文研究结果表明，研究人员提出的人类大脑的群体规模单细胞资源或能帮助开发治疗人类神经精神性疾病的个体化疗法，尤其是通过优先考虑与细胞类型相关的后续基因和药物靶点。
2024-06-08
Science子刊：Aaron Johnson/程功团队揭示感染和慢性疾病激活的系统性“大脑-肌肉”信号轴
该研究表明，感染和慢性疾病激活了一个系统性大脑-肌肉信号轴，在该信号轴中，中枢神经系统（CNS）来源的细胞因子绕过连接组，直接调节肌肉生理，突出了IL-6作为疾病相关肌肉功能障碍的治疗靶点。
2024-07-21
Nature：睾酮调节免疫系统，以不同方式影响男性和女性的疾病风险
研究结果揭示了睾酮水平的提高和雌激素水平的降低如何改变了两个关键免疫信号系统之间的平衡：抗病毒的1型干扰素（IFN-1）系统和促炎症信号如肿瘤坏死因子α（TNF-α）。
2024-09-10
Nature：破解神经退行性疾病的密码！新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2
为了模拟神经退化，Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型，该模型源自人类诱导性多能干细胞（iPSC）。
2024-02-24
Genome Biol：新型筛选工具或能揭示人类癌症、自身免疫性疾病和神经变性等疾病的发病机制
这项新技术旨在揭示不同细胞类型的多功能性，包括难以培养的原代细胞，比如T细胞和干细胞衍生的神经元，以及诸如碱基编辑和初代编辑等多种编辑方法。
2024-03-07
四川大学综述：癌症治疗的明日之星——AKT，肿瘤治疗广谱靶点
从全球研发来看，AKT抑制剂潜力巨大且赛道不拥挤。据智慧芽数据库统计，全球AKT抑制剂在研项目有55款，其中近50%（27款）处于临床前阶段，进入临床Ⅲ期的仅有6款。
2024-08-30