Cell：治疗自身免疫疾病的新希望！调节细胞内的“酸碱平衡”
科学家揭示了一种可能通过调节细胞内酸碱平衡来治疗自身免疫疾病的新方法，这一发现不仅为罕见病患者带来了希望，也为整个免疫学领域开辟了新的研究方向。
2025-03-28
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
多篇文章解读生酮饮食如何帮助改善人类多种疾病的治疗？
2024-11-30
Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Cell：血浆蛋白质图谱，重新定义疾病诊断与精准治疗的新工具
该蛋白质组学图谱研究为我们全面理解健康与疾病机制提供了重要资源。研究不仅揭示了蛋白质与疾病之间的复杂关系，还展示了其在疾病预测、诊断及治疗中的巨大潜力。
2024-12-06
王育才团队开发mRNA“反向疫苗”，体内原位诱导免疫耐受，治疗自身免疫疾病
该研究创新性地构建了低免疫原性的脂质纳米颗粒（LNP）递送 PD-L1 mRNA，在体内直接编程生成耐受性抗原呈递细胞（tol-APC），从而开发出了一种基于 LNP-mRNA 的“反向疫苗”策略。
2025-03-31