罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nature子刊：周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器，实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略，利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器，并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22
Nature子刊：宫宁强等人开发小分子调控的双抗，保留抗肿瘤活性的同时避免毒性作用
研究结果表明，SiTE可以诱导有效的抗肿瘤活性，且不会产生严重的肿瘤非靶向毒性、细胞因子释放综合征和神经毒性。
2024-03-01
双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先，删除模式存在变异，其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时，这可能是一个缺点。
2023-08-28
科研人员创建大容量多样化小麦全外显子突变体库
中国农业科学院作物科学研究所小麦育种新技术及应用创新团队综合利用多种诱变方式，历经10余年创制了覆盖株型、叶型、穗型、粒型、根系等全生育期不同性状的大容量呈梯度的小麦表型突变体库
2023-07-14
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
Science：揭示外显子连接复合物在调节基因表达中起着关键作用
在一项新的研究中，来自美国芝加哥大学的研究人员揭示了一个长期存在的谜题，涉及人类基因被修改的一种常见方式，即RNA甲基化。这一发现可能对治疗疾病的基因疗法以及我们对基因表达、发育和进化的看法产生影响。
2023-02-27
Nat Metab：胰腺中的微外显子在维持血糖水平中起着关键作用
在一项新的研究中，研究人员发现微外显子也存在于另一种类型的细胞---胰腺中的内分泌细胞---中，这些细胞在复杂的组织和器官中发挥着高度特化的功能。
2023-02-16
Cell子刊：隔日禁食加重化疗药物阿霉素的心脏毒性
这些研究数据强调了在阿霉素（Dox）化疗时左心室质量和恶病质调控通路的重要性，建议在临床上提高对热量摄入与化疗相关恶病质和心脏毒性之间关系的警惕。
2023-03-07
全球首个治疗EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌口服靶向药物「莫博赛替尼」在华获批！
莫博赛替尼获得CDE突破性疗法认定并纳入优先审评审批程序，通过全球同步开发、同步递交加速惠及中国患者。
2023-01-11