Nat Immunol：揭示类风湿性关节炎的致病根源！给T细胞提供天门冬氨酸有望从根源上治疗这种疾病
在一项新的研究中，来自美国梅奥诊所的研究人员将类风湿性关节炎中出现的T细胞功能障碍与一种代谢缺陷联系起来。相关研究结果于2021年11月22日在线发表在Nature Immunology期刊上。
PLoS Biol：揭示HIV感染者快速衰老和慢性炎症的根源
在一项针对HIV感染者的突破性研究中，来自加拿大阿尔伯塔大学的研究人员发现难以捉摸的称为中性粒细胞的白细胞在T细胞功能和数量受损以及与这种病毒相关的慢性炎症中发挥了作用。
Science：抑制捣乱的造血干细胞制造抗炎分子，有望从根源上阻止克隆性造血引发的白血病
在一项新的研究中，美国波士顿儿童医院干细胞研究项目主任Leonard Zon博士及其团队想知道是否可以将这些捣乱细胞群体扼杀在萌芽状态，防止潜在的致命白血病的发生。如果可以的话，这可能帮助那些随着年龄增长而发生克隆性造血的成年人，以及患有各种血液疾病的儿童，如Shwachman-Diamond综合征、GATA2缺乏症或RUNX1家族性血小板疾病，其中克隆性造血可在儿童时期产生。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta儿科适应症&分散片剂型获美国FDA优先审查！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
Cell子刊：直击根源！靶向LGALS1基因抑制脑肿瘤干细胞，有望治疗胶质母细胞瘤
研究人员鉴定出编码碳水化合物结合蛋白galectin1的LGALS1基因是脑肿瘤干细胞和胶质母细胞瘤抵抗治疗的一个关键调节因子。LGALS1的基因缺失改变了脑肿瘤干细胞的基因表达谱，导致一组与胶质母细胞瘤的间质亚型相关的基因下调。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)欧盟进入审查，美国已上市!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
解决疾病根源！RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
解决疾病根源！Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
新研究发现最常见的儿童肾癌的遗传根源
2019年12月8日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，英国研究人员发现了儿童肾癌维尔姆斯肿瘤（Wilms' tumour）的最早遗传根源。通过比较来自正常肾脏组织和肿瘤的基因组序列之后，他们鉴定出看上去正常的肾脏组织块实际上携带导致维尔姆斯肿瘤的DNA变化。相关研究结果发表在2019年12月5日的Science期刊上，论文标题为“Embryona