5种全球首批，2022年第一季度PMDA获批新药速览
截止至三月底，日本独立行政法人医药品医疗器械综合机构（PMDA）公布的2022年第一季度批准新药数为56个。其中，含有新成分的新药有22个。
2022-04-25
Nature子刊：艾滋病研究新突破，CRISPR筛选找到多个治疗新靶点
2022-04-05
遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床研究成功!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
2022-04-20
Cell子刊：陈斯迪团队利用CRISPR筛选，发现增强CAR-T效果新手段
CAR-T细胞疗法通过将肿瘤检测分子引入T细胞来利用对癌症的免疫反应。在过去十年中，FDA批准了六种CAR-T细胞疗法来治疗B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤。尽管早期的治疗取得了成功，但随着时间的推移，治疗的有效性往往会降低，这已经开始寻找增强T细胞功能的方法。目前还没有批准的CAR-T细胞疗法来治疗实体瘤。美国耶鲁大学遗传学副教授陈斯迪团队在 Cell 子刊 C
2022-03-12
合源生物自主研发BCMA CAR-T新药完成首例受试者给药
2022年3月25日,合源生物宣布,公司自主研发的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法候选产品HY027完成其在研究者发起的临床试验中的首例受试者给药。
2022-03-28
糖尿病肾病创新药！拜耳Kerendia(finerenone)在欧盟申请扩大适用人群：治疗早期CKD患者!
Kerendia是第一个在CKD合并T2D的患者中显示出积极的肾脏和心血管结局的非甾体类选择性MRA。
2022-03-25
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-03-25