可恢复90%头发生长！FDA批准礼来口服斑秃新药巴瑞替尼

FDA宣布批准礼来/Incyte合作开发的Olumiant（巴瑞替尼）新适应症，用于治疗成人重度斑秃。这是FDA批准的首个斑秃系统疗法（全身疗法）。

巴瑞替尼是一款每日口服一次的JAK抑制剂，此前已在中国、美国、欧盟等超过75个国家上市，用于治疗成人中重度类风湿性关节炎（RA）；在欧盟、日本等40多个国家获批用于治疗成人中重度特应性皮炎(AD)；在美国、日本、瑞士等多个国家获批治疗新冠肺炎住院患者。

斑秃是一种突发性的局限性斑片状脱发，男女发病率无差异，可发生于任何年龄，但以青壮年多见。斑秃的发病原因不明，但在毛囊周围有淋巴细胞浸润，且有时合并其他自身免疫性疾病（如白癜风、特应性皮炎），因此也认为斑秃的发生可能存在自身免疫的发病机制。斑秃区域的毛发多可再生，但也有可能反复发作。FDA尚未批准任何药物用于治疗斑秃。

2020年3月，巴瑞替尼治疗成人重度斑秃获FDA突破性疗法认定。此次批准主要基于BRAVE-AA1和BRAVE-AA2这两项III期临床试验的数据。BRAVE-AA1和BRAVE-AA2分别有598名和490名患者完成了为期36周的治疗，均包含重度AA成年患者，定义为SALT评分≥50(头皮脱发≥50%)。基线时，受试者的平均SALT得分为85.5(85.5%头皮脱发)。

‍结果显示，试验达到主要研究终点。第36周时，巴瑞替尼4mg剂量组在BRAVE-AA1和BRAVE-AA2试验中达到或超过80%的头皮毛发覆盖率患者比例分别为35.2%和32.5%，巴瑞替尼2mg剂量组分别为21.7%和17.3%，安慰剂则分别为5.3%和2.6%。

2022年3月，礼来公布了这2项III期临床的最新数据，分别有654名、564名患者完成了为期52周的治疗。在服用4mg巴瑞替尼的患者中，39%的患者实现了显著的头皮毛发再生，达到了80%或以上的头皮毛发覆盖率。这些患者中，约74.1%在52周时实现了90%的毛发覆盖率。另外，超过40%的患者眉毛和睫毛间隙出现小的毛发。

在服用2mg巴瑞替尼的患者中，22.6%的患者实现了显著的头皮毛发再生，其中67.5%的患者在52周时实现了90%或以上的毛发覆盖率。22.9%的患者眉毛实现再生，25.5%的患者睫毛实现再生。

巴瑞替尼的安全性与之前公布的安全性数据一致，没有观察到新的安全性信号。低于2.6%患者因不良事件而停止治疗，大多数治疗相关不良事件为轻中度。最常报告的不良事件（≥5%）包括：上呼吸道感染、头痛、痤疮、尿路感染和肌肉相关血液标志物增加。