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中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势

中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。

2025-08-06

Cell:研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体,有望开发出更安全更有效的新型基因疗法

研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实,AAVR2在帮助多种AAV类型(包括广泛用于患者治疗的AAV类型)更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。

2025-07-28

Science:基因调控范式!目标基因如何“囚禁”自己的增强子?

我们曾以为,基因的表达与沉默,如同一场精心编排的管弦乐,由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席,而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu

2025-09-24

基因疗法攻克胶质母细胞瘤的希望

科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)改造成“特洛伊木马”,并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞,进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长,延长小鼠的生存期。

2025-07-10

Cell:研究表明AOAH增强多种癌症免疫疗法,有望开发出新的免疫疗法

该研究系统揭示了AOAH增强抗肿瘤免疫的独特分子机制。这种分泌性脂肪酶能够清除肿瘤微环境中抑制免疫应答的特定磷脂酰胆碱分子。

2025-11-25

PNAS:免疫疗法新突破!NOD2基因变异助力癌症治疗

本文研究通过临床病例分析、全基因组测序和小鼠模型实验揭示了NOD2基因变异对癌症免疫疗法反应的显著影响。

2025-08-06

新型基因编辑疗法有望通治多种遗传病!

研究开发出了一种名为 PERT 的新型基因编辑策略,其有望用“一种疗法”治疗多种不同的遗传病。

2025-11-21

Nature Aging:刘光慧/王思等开发基因疗法,缓解前列腺衰老

该研究系统解析了灵长类前列腺衰老的关键细胞与分子调控网络,首次揭示基底上皮细胞中 GRHL2-CDK19 分子轴失活可通过激活 p53-p21 信号通路,从而驱动前列腺衰老。

2025-11-22

基因编辑大牛张峰团队发现一种基因编辑系统TIGR-Tas,有望开发出更高效的基因编辑疗法

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱,还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

Science:研究绘制出人类双链断裂修复的综合基因目录

研究小组鉴定出了人类DNA断裂修复后残留的2万种"疤痕"类型,并将其整理到一个名为"人类修复组门户"的网站上,供全球科学界使用。

2025-10-23