突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势，更重要的是，CAR-NK细胞的产生来源多样，有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
2022-10-12
Genet Med：开发出用于诊断上皮性卵巢癌的新型基因突变检测手段
来自曼彻斯特大学等机构的科学家们通过研究表明，对与5%-20%的终生上皮性卵巢癌风险相关的两个基因家族进行检测，其检出率或许要比预期的高。
2022-10-18
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
郭国骥/韩晓平团队发表基于人工智能神经网络的基因组解读系统——女娲
基于DNA序列编码基因表达模式的假设，该研究提出了深度学习模型Nvwa（女娲），首次实现了完全基于基因组序列预测单细胞水平的基因表达，且预测准确度与实验测量精度相当。
2022-10-17
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
2022-09-28
张锋的学生Patrick Hsu发现新型重组酶，将大段DNA高效整合到人类基因组
生命科学的飞速发展，为科学家自由操纵基因提供了前所未有的简便和高效。在分子生物学实验室里，你可以很方便地通过聚合酶链式反应（PCR）将一个基因克隆下来，并连接到相应的表达载体（质粒）上。
2022-10-17