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Nature:一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因编辑临床级疗法

最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法

2022-11-22

小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作

据悉,该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验,首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。

2022-11-17

Nat Genet:对全球3万多名个体进行研究识别出人类新型阿尔兹海默病致病基因

来自卡迪夫大学等机构的科学家们通过研究发现了两个新型基因或许会增加个体患痴呆症的风险。

2022-12-03

Nature:基于RNA的新型编辑工具CellREADR可精确编辑任何类型的细胞

在一项新的研究中,来自美国杜克大学和冷泉港实验室的研究人员开发出一种基于RNA的编辑工具,它针对的是单个细胞,而不是基因。它能够精确靶向任何类型的细胞,并有选择地添加任何感兴趣的蛋白。

2022-10-18

Sci Adv:科学家发现有望帮助开发人类新型糖尿病疗法的潜在基因靶点

来自阿斯利康制药公司等机构的科学家们通过研究发现,与MAP3K15基因突变体相关的特殊蛋白质或许代表了一种潜在的新型靶点来帮助控制人类1型和2型糖尿病。

2022-11-28

Cancer Cell:科学家开发出一种能识别人类乳腺癌前进展风险的新型基因分类器”

来自斯坦福大学医学中心等机构的科学家们通过研究绘制出了原位导管癌的分子图谱,其或能帮助研究人员有效区分乳腺中的早期癌前病变是否会进展为侵袭性的癌症或保持稳定不变。

2022-11-28

1/80亿基因突变改造了免疫系统,进化出杀死癌细胞的能力

在X女士的免疫系统中,MAD1L1突变导致γδ T细胞表现出活化特性,颗粒酶或杀伤凝集素样受体(如KLRG1)的表达增加。

2022-11-21

Nature:首次使用非病毒精确基因编辑开发出的neoTCR-T细胞在临床试验中治疗实体癌并取得积极进展

在一项新的研究中,研究人员首次使用CRISPR技术将外源基因导入到称为T细胞的免疫细胞中,使得这些经过基因改造的T细胞集中攻击癌细胞,潜在地让正常细胞不受伤害,从而提高免疫疗法的有效性。

2022-11-17

Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病

在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。

2022-11-15