长效补体抑制剂获批扩展适应症
日前,Alexion Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA批准该公司的长效C5补体抑制剂Ultromiris(ravulizumab-cwvz)扩展适应症,用于治疗非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患者(年龄一个月以上)的补体介导血栓性微血管病(TAM)。这是Ultomiris首次获批用于治疗儿科患者。aHUS是一种罕见疾病,由于补体通路不受控制地被激活,导致血
强生Stelara(喜达诺)在III期扩展研究中展现长期疗效和安全性!
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --强生(JNJ)旗下杨森制药近日在第27届联合欧洲胃肠病学周(UEGW)大会上公布了抗炎药Stelara(ustekinumab)治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者III期UNIFI研究长期扩展部分新的两年数据。数据显示,大多数接受Stelara治疗达到症状缓解的患者能够维持缓解至92周。这些数据包括了399例受试者,这些受试者接受单次静
基因泰克流感新药获批扩展适应症 治疗流感并发症高风险人群
今日,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,FDA批准了其抗流感新药Xofluza(baloxavir marboxil)的扩大适应症申请。Xofluza将用于治疗12岁及以上流感并发症高风险人群。这些急性流感患者发生感染不超过48小时,尚无并发症发生。Xofluza是近20年以来,FDA批准的第一款具有创新作用机制的抗流感新药。流感对全球人类健康是一个严重的威
研究基于基因密码子扩展及新型生物正交反应“S-Click”方法改造氨基酸氧化酶
10月5日,《德国应用化学》(Angewandte Chemie International Edition)期刊以“Hot Article”的形式发表了中国科学院生物物理研究所王江云课题组题为S-click reaction for isotropic orientation of oxidases on electrodes to promote electron transfer
天昊基因 · 启动1%优生工程 扩展性遗传病携带者筛查 助力优生一级预防
据统计,单基因遗传病目前已发现超8000种,综合发病率超1/100(远超唐氏综合征发病率1/800),大多数单基因遗传病具有高致死、致残、致畸的严重后果,仅有5%可通过药物治疗,但治疗费用极其昂贵(如美国FDA批准的首个小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma,治疗费用为210万美元)。以常染色体隐性遗传病为例,如夫妻双方恰巧是同一致病基因突变携带者,孕育的子女有25%的概率是患儿,且这类患儿
三位FDA前任局长共同呼吁:扩展真实世界证据的应用
近日,三位FDA前任局长在联合署名的一份报告中,呼吁扩展真实世界证据(real world evidence,RWE)在监管与支付决策中的应用。在肯定RWE在监管决策中取得进展的同时,他们分析了RWE真正投入运用所面临的障碍,并提出了消除这些障碍,取得进一步进展的途径。在报告序言中,3位FDA前任局长表示,近年来,在药物发现与新药研发领域,取得了令人兴奋的进步。新药研发速度加快,使得患
百时美施贵宝公布CheckMate 227阶段性临床结果,数据喜人!
2019年9月28日,百时美施贵宝(纽约证券交易所代码:BMY)今日公布了III期临床研究CheckMate 227第一部分最终结果,这一研究评估了欧狄沃联合低剂量伊匹木单抗用于一线治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗效。欧狄沃联合低剂量伊匹木单抗达到了研究的独立共同主要终点,即PD-L1≥1%的患者中的总生存(OS)期。研究结果显示,与化疗相比,该联合治疗在PD-L1≥1%的患者中总生存获
Science子刊:一类有前景的候选药物可以在多个阶段阻止疟原虫
2019年9月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自荷兰、美国、英国、瑞士和西班牙的研究人员通过对起初用于治疗皮肤病牛皮癣的分子进行重新设计,有望开发出一种抵抗疟疾的有效新药。他们对一类称为泛酸酰胺(pantothenamides)的分子进行修饰以提高它们在人体中的稳定性。这类新的化合物阻止疟原虫在受感染的人体中复制和传播给蚊子,并且有效地抵抗对目前可用的药物产生抗药性的疟原虫。
PreCar肝癌早筛项目阶段性成果喜人,提前金标准6-12个月
2019年9月18日至22日,第二十二届中国临床肿瘤学会(下简称CSCO)学术年会在厦门召开。和瑞基因作为全球肿瘤基因诊断领域领导者和引领者,一直致力于肿瘤精准医疗和肿瘤个体化治疗,在本届CSCO年会上公布了全国多中心、前瞻性万人队列肝癌极早期预警标志物筛查项目(即PreCar,Prospective suRveillance for very Early hepatoCellular cARci
诺华MET抑制剂获突破性疗法认定 罗氏PD-L1抑制剂扩展患者群
诺华公司的MET抑制剂capmatinib获得FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的初治非小细胞肺癌(NSCLC)患者。而罗氏的重磅PD-L1抑制剂Tecentriq(atezolizumab),则获得了欧盟的两项批准:欧盟批准Tecentriq与化疗组合联用,作为一线疗法治疗转移性非鳞状NSCLC患者(不携带EGFR或ALK基因突变)。近日欧盟又批准Tecentr