三位FDA前任局长共同呼吁：扩展真实世界证据的应用

近日，三位FDA前任局长在联合署名的一份报告中，呼吁扩展真实世界证据（real world evidence，RWE）在监管与支付决策中的应用。在肯定RWE在监管决策中取得进展的同时，他们分析了RWE真正投入运用所面临的障碍，并提出了消除这些障碍，取得进一步进展的途径。

在报告序言中，3位FDA前任局长表示，近年来，在药物发现与新药研发领域，取得了令人兴奋的进步。新药研发速度加快，使得患者可以更快地获得疗效更好的药品。这些进步，是在美国医疗保健成本不断上升，预期寿命下滑，各界对医疗保健系统可负担性和差异的持续担忧的背景下取得的。从基于数量的支付转向基于价值的医疗支付，显示出了运用前景，也有不少经验教训，为医药产品的新模式提供了有助于解决所出现问题的信息。正如通过使用现实世界数据和真实世界证据可以使药品开发的生命周期现代化一样，基于价值的新的支付模式，也可以从通过医疗护理过程与患者自身产生的数据中受益。真实世界数据（RWD）和RWE，有助于改善监管和支付决策，提供可推广的知识，支持临床医生和患者的决策。

报告认为，通过应用适用的研究方法，分析来自临床、保险索赔和面向患者的软件和系统的数据，生成RWE。在药品审评与审批流程改进和现代化，以及在基于价值的定价方面，这些RWE能够发挥重要作用。近年来，RWE运用取得了重大进展，尤其是在监管决策方面取得进展，但报告也强调了需要改进的领域和取得进一步进展所面临的障碍。

具体来讲，报告提出了12项政策建议，以期解决进一步推动RWE运用的最大障碍，赢得机遇。这些政策建议，包括要求对2020财年FDA的预算申请全额拨款。从中下拨6000万美元，专门用于拓展针对人用药品、生物制品、动物用药品、与医疗器械的“医疗数据事业”。

报告呼吁FDA借助RWE发展的动力，依据《21世纪治愈法案》的要求，及时制定和发布相关行业指南，指导申办方和FDA依据RWE来帮助支持已获批药品新适应症的审批，以及帮助支持或符合批准后研究要求。报告认为，这些指南应解决去年12月发布的FDA框架报告中提出的关键问题，除了反映FDA框架报告的观点和信息外，还应反映从试点活动中获得的洞见，以及通过征询利益攸关方和专家建议和意见所了解到的稳健可靠的操作流程。

报告认为，数据访问受限是将RWE投入运用的最大障碍之一。潜在的数据源分布在众多来源，例如医生诊所、医院、诊断实验室和保险公司；即便可以访问电子数据，也面临着互操作性这样解决成本高昂的重大挑战。

报告呼吁采取行动，改善数据来源访问和互操作性，包括建议国家卫生信息技术协调官办公室（ONC）采用之前提出的电子卫生信息输出和应用程序编程接口（API）的规定，使得符合美国核心数据互操作性标准（USCDI）要求的数据更易于访问和交换。报告呼吁FDA、ONC和医疗保险和医疗补助服务中心（CMS），就HL7快速医疗保健互操作性资源（FHIR）实施指南和CMS展开合作，扩大对医疗保险受益人数据的访问。这里提到的HL7，指一组用于在不同医疗服务提供方所使用的应用软件程序之间，传输临床与管理数据的国际标准，目的是规范医疗机构、制药商、监管机构、保险机构和患者间的医疗数据传递。

报告建议，采用新的2015版ONC医疗信息技术认证标准，要求医疗IT开发人员将所有电子健康信息导出为可计算的电子格式，根据要求为患者或指定人员提供便于解释和使用的说明。同时要求ONC应进一步明确患者或指定人员访问数据的方式，支持在研究中使用患者数据，稳妥地保护患者隐私。

报告提出的其它建议，包括改善现实世界数据的可靠性和相关性的步骤；充分利用患者生成的数据；扩展人工智能的运用；解决有碍基于价值的支付模式的法律和监管问题。

总体上看，这份报告的建议，侧重于消除访问和使用真实世界数据的障碍，扩展使用新数据来源和方法的机会，以期为监管审评和基于价值的支付计划提供证据基础。(生物谷Bioon.com）