Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
Clin Cancer Res：派姆单抗维持疗法或有望治疗人类侵袭性乳腺癌
本文研究结果表明，派姆单抗单药治疗或能让患者产生持久的疗法反应，具有较高基线T细胞克隆性的患者在使用派姆单抗后会出现疾病持久的控制效应。
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
国内妇科肿瘤领域首篇Cell论文：马丁/高庆蕾/方勇/梁晗团队发现卵巢癌免疫治疗全新靶点eTreg
PARP抑制剂全球应用于临床已有十年，研究首次从临床角度解析了PARP抑制剂如何重塑卵巢癌微环境，发现了卵巢癌免疫治疗的新靶点eTreg，为未来卵巢癌的精准治疗和微环境研究开辟了新的方向。
原启生物GPRC5D CAR-T 获FDA授予快速通道资格认定，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
OriCAR-017是一种针对GPRC5D靶点的嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，为复发性和难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
Hepatol Commun：科学家揭示人类原发性硬化性胆管炎的潜在治疗靶点
本文研究结果表明，8 mg/kg剂量的替莫鲁单抗并没有短期的安全信号，且会导致足够的循环水平的VAP-1来阻断替莫鲁单抗。
香港中文大学于君教授：肠道菌群帮助改善癌症免疫治疗
迄今为止，肠道菌群代表了一个有前景的治疗靶点和令人兴奋的研究领域。对肠道微生物的进一步研究和临床应用有助于为接受免疫治疗的癌症患者制定个性化和更有效的策略。
默克PD-L1单抗一线治疗肾细胞癌III期研究未达到OS主要终点
阿维鲁单抗是默克开发的一款PD-L1单抗，于2017年3月首次在美国获批上市。2019年5月，FDA基于JAVELIN Renal 101研究的中期积极数据批准阿维鲁单抗联合阿昔替尼用于一线治疗肾细胞
Bioact Mater：载双金属簇酶的树突状介孔二氧化硅颗粒可作为治疗骨关节炎的潜在策略
本研究开发了一种ph依赖的DMSNs系统，装载了cu掺杂的簇酶，旨在通过清除ROS和防止炎症环境中YAP的降解来保护关节软骨细胞。