Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
威立特尔寡核苷酸摩尔级GMP生产基地在长沙开工 为创新医药发展注入澎湃动力
2024年12月2日，威立特尔生物医药有限公司建设的“威立特尔寡核苷酸摩尔级GMP生产基地建设项目”于长沙望城经开区铜官工业片区正式开工
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
【火热报名中，招商即将截止】PODS2024多肽与寡核苷酸药物开发峰会日程及嘉宾公布
为了推动多肽及小核酸创新药物在新药研发、临床应用和产业化方面的发展，2024“多肽及寡核苷酸药物开发峰会”（PODS2024）将聚焦 GLP-1多肽类药物研发浪潮、多肽偶联药物、多肽的固相合成与生物
Science：开发出一种等温生物催化工艺来大量制造治疗性寡核苷酸
在一项新的研究中，来自英国曼彻斯特生物技术研究所的研究人员开发出一种等温生物催化工艺，可用于大量制造治疗性寡核苷酸。相关研究结果发表在2023年6月16日的Science期刊上，论文标题为&ldquo
Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经
脑脊液途径反义寡核苷酸会引起急性神经毒性
反义寡核苷酸(ASO)是人工合成的单链DNA或RNA序列，可以与靶RNA以Watson-Crick的方式杂交，从而改变RNA的加工过程以调节蛋白质的产生。