Auris宣布开发抗癌RNAi疗法，核心技术是肝外寡核苷酸递送
Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法，用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌。OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir Therapeutics（收购后更名为Altamira Therapeutics）的代表技术。递送技术一直被视为释放疗法潜力的关键所在，目前主流的两
Trends Pharmacol Sci：克服寡核苷酸在组织递送中的挑战
近日，爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止，已有13个ST
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗MECP2重复综合征
2021年3月8日讯/生物谷BIOON/---许多智力障碍（intellectual disability disorder）都是由于拷贝数变异引起的，到目前为止，还没有针对这类疾病的治疗方案进行测试。MECP2重复综合征（MECP2 duplication syndrome, MDS）是一种以严重智力障碍、运动功能障碍和癫痫发作为特征的遗传性疾病。MDS是
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
Science子刊：利用反义寡核苷酸增加SCN1A表达，有望治疗Dravet综合征
2020年8月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一种有前景的实验性新疗法似乎可以改变Dravet综合征（Dravet syndrome）小鼠模型的破坏性疾病进展。这一发现最终有可能给患有这种疾病的儿童及其父母带来希望。相关研究结果发表在2020年8月26日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“An
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
靶向KRAS基因 Oncogenuity携手哥伦比亚大学开发寡核苷酸技术
Fortress Biotech公司宣布，其新的合作伙伴Oncogenuity公司已经与哥伦比亚大学（Columbia University）签订了一项全球独家授权协议，以开发用于治疗基因驱动型癌症的新型寡核苷酸疗法。其最初合作开发的疗法将治疗由被称为“不可成药”的KRAS基因驱动的癌症。新闻稿指出，Oncogenuity公司的专有平台可以生产名为ONCOl
显著降低甘油三酯水平 Ionis反义寡核苷酸新药达2期终点
今日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics联合宣布，其反义寡核苷酸药物AKCEA-APOCIII-LRx在治疗患有高甘油三酯血症的心血管疾病（CVD）患者的2期试验中，达到显着降低甘油三酯水平的主要终点，及多个次要终点。在全球范围内，心血管疾病仍然是人类的头号杀手。在美国每38秒钟，心血管疾病就
Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
昨日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra（volanesorsen）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
PNAS：利用反义寡核苷酸诱导外显子跳读有望治疗肾脏疾病
2018年11月18日/生物谷BIOON/---Joubert综合征（Joubert syndrome）是一种脑部疾病，引起不同程度的身体和精神障碍，有时还引起视觉障碍。在新生儿中，这种疾病的发病率为1/80000，而且三分之一的患者也会遭受肾功能衰竭。并非所有的Joubert综合征患者都携带发生G1890*突变的CEP290基因，其中G1890*突变会导致肾脏遭受损伤。那些出现肾脏疾病的患者可能