基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Abcam和MJFF携手开发帕金森病关键靶点抗体
Michael J. Fox基金会是全世界最大的非营利性帕金森病研究资助机构。基金会在2000年由演员Michael J. Fox创立，它的使命和最终目标是找到这种不治之症的治愈方法。近日，Abcam与Michael J. Fox基金会（MJFF)开展合作，共同利用双方优势进行帕金森病相关基础研究工具的开发与生产，以支持帕金森病治疗的发展。“我们早前发现，研究人员在对帕金森病进行研究时，会在实验中
罕见皮肤病基因疗法！Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
治疗帕金森病 基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出现僵硬和震颤。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一，但长期使用这款药物，会导致患者出现运
血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
基因治疗再升温！Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权
动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC（一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法）的使用权，但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测
强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外，两家公司还形成了研究合作伙伴关系，以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点，并将进一步开发腺相
罕见病基因疗法！Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法，开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质