Science子刊：帕金森病治疗新策略！揭示SCF蛋白复合物分解α-突触核蛋白聚集物机制
2019年6月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院、苏黎世大学医院和美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员发现了脑细胞用来保护它们自己免受蛋白聚集物损伤的新机制。这一新发现可能为新的治疗方法提供基础。相关研究结果近期发表在Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“A cullin-RING ubiquitin ligase
Acta Neuropathol：揭示帕金森病在脑细胞之间扩散新机制
2019年6月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典林雪平大学、卡罗林斯卡研究所、乌普萨拉大学和德国埃尔兰根大学医院的研究人员发现，神经细胞之间的较小通道参与了一种新发现的关于帕金森病如何在大脑中扩散的机制。这些结果表明有害的蛋白聚集物或者说沉积物能够结合通道形成蛋白并“搭便车”，并以这种方式扩散至健康细胞。相关研究结果近期发表在Acta Neuropathologica期刊上
近期帕金森病相关研究进展
2019年5月21日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是帕金森症领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. Cell Res：意外发现！维生素B12或许可以治疗遗传性帕金森！DOI: 10.1038/s41422-019-0153-8巴斯克科学基金会的研究员、Biofisika研究所(CSIC-UPV/EHU）主任Iban Ubarretxena参与的一项研究发现了一种可能被开
人类认识帕金森病二百多年，知道如何辨识防治吗
4月11日是世界帕金森病日，人类认识帕金森病已逾200年。伴随着我国人口老龄化的加剧，专家认为，公众应更多关注帕金森病，提高对帕金森病的预防意识和辨别能力，做到早期诊断、治疗，有效缓解病程，减轻帕金森病对个人和家庭带来的痛苦和负担。“僵、慢、抖”是早期主要症状帕金森病并不罕见，可见于从青少年到老年的各个年龄段，随着年龄的增长，患病比例逐渐增高。首都医科大学宣武医院功能神经外科主任医师李
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Abcam和MJFF携手开发帕金森病关键靶点抗体
Michael J. Fox基金会是全世界最大的非营利性帕金森病研究资助机构。基金会在2000年由演员Michael J. Fox创立，它的使命和最终目标是找到这种不治之症的治愈方法。近日，Abcam与Michael J. Fox基金会（MJFF)开展合作，共同利用双方优势进行帕金森病相关基础研究工具的开发与生产，以支持帕金森病治疗的发展。“我们早前发现，研究人员在对帕金森病进行研究时，会在实验中
罕见皮肤病基因疗法！Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
治疗帕金森病 基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出现僵硬和震颤。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一，但长期使用这款药物，会导致患者出现运
血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500