蛋白降解疗法治疗阿兹海默和帕金森病 艾伯维达成研发合作
今日，艾伯维（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，双方达成研发合作协议，将利用Mission公司的特异性靶向去泛素化酶（DUBs）治疗阿兹海默病（AD）和帕金森病（PD）。DUBs是调节人体内蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯维和Mission公司力图靶向DUBs来降解AD和PD患者大脑中积累的有毒蛋白，从而停止或逆转疾病进程。AD和PD是最常见的神经退行性疾
日本首次利用iPS细胞治疗人类帕金森病
日本京都大学9日宣布,该校研究人员已经开展了利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病的临床试验,向一名患者脑部移植了由iPS细胞培养的神经祖细胞。这种疗法在全球尚属首次使用。京都大学医学部附属医院9日在记者会上介绍了这例移植手术。手术于今年10月完成,患者是一名50多岁的男性,被移植的是由他人iPS细胞培养的多巴胺神经祖细胞。在约3小时的移植手术中,医生向这名患者脑部注入了约240万个多巴胺神
血友病基因疗法取得积极进展 给药6周即有效果
日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。
Science子刊：阑尾切除竟可降低帕金森病风险
2018年11月3日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国、法国、瑞典和加拿大的研究人员报道阑尾切除术（appendectomy）可能会降低患上帕金森病的风险。他们从160万瑞典人的健康数据中鉴定出这种外科手术与这种神经退行性疾病之间的关联性。相关研究结果发表在2018年10月31日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“The vermifor
优时比创新疗法在中国上市，为帕金森病患者带来新希望
优时比旗下创新药物优普洛®——全球唯一一款治疗帕金森病的透皮贴剂正式在中国上市，并于10月17日开出首张处方，开始助力帕金森病患者重获优质自在生活。优时比深耕神经系统领域，致力于将帕金森病及癫痫等治疗领域的产品管线中更多创新治疗方案引入中国，并积极倡导社会多方力量跨领域合作，致力于为中国患者提供全方位、全病程整合解决方案以改善患者体验和生活质量，践行为患者持续创造价值的承诺。中国北京，2018
致命罕见病有望迎来首款基因疗法 已启动临床试验
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是
新疗法层出不穷 治愈帕金森病未来可期
虽然帕金森病的特征早在200年前就被发现，但是直到本世纪，在解开这一神经退行性疾病的病因方面才刚刚取得重大进展。这些机理方面的进展加速了相关药物的开发，专家们认为不久我们将有望看到预防或减缓此类疾病进展的新疗法出现。“在过去的20年中，人们已经意识到遗传学及其与环境和生活方式的相互作用，可能导致帕金森病的风险。”Michael J. Fox帕金森研究基金会（MJFF）总裁兼
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
一次治疗6个月有效 基因编辑疗法有望治疗罕见病
日前，Intellia Therapeutics在欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy ）年会上公布了使用基于CRISPR的疗法来治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR）的临床前数据。数据显示，在肝脏使用CRISPR-Cas9编辑基因突变敲低TTR基因表
全面解读帕金森病治疗最新进展
2017年是英国医生詹姆斯·帕金森第一次发表帕金森病（PD）症状描述的200周年。虽然很久以来，医生们能够诊断这种疾病，但是PD疗法的第一个突破出现在上世纪60年代，左旋多巴（levodopa）在PD患者中第一次表现出临床疗效。自从左旋多巴问世以来，它一直是控制PD症状的主要疗法。左旋多巴的作用是弥补PD患者中多巴胺信号通路的缺陷，但是这种疗法的疗效随着疾病的加重逐渐减弱，