优时比创新疗法在中国上市，为帕金森病患者带来新希望
优时比旗下创新药物优普洛®——全球唯一一款治疗帕金森病的透皮贴剂正式在中国上市，并于10月17日开出首张处方，开始助力帕金森病患者重获优质自在生活。优时比深耕神经系统领域，致力于将帕金森病及癫痫等治疗领域的产品管线中更多创新治疗方案引入中国，并积极倡导社会多方力量跨领域合作，致力于为中国患者提供全方位、全病程整合解决方案以改善患者体验和生活质量，践行为患者持续创造价值的承诺。中国北京，2018
致命罕见病有望迎来首款基因疗法 已启动临床试验
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是
新疗法层出不穷 治愈帕金森病未来可期
虽然帕金森病的特征早在200年前就被发现，但是直到本世纪，在解开这一神经退行性疾病的病因方面才刚刚取得重大进展。这些机理方面的进展加速了相关药物的开发，专家们认为不久我们将有望看到预防或减缓此类疾病进展的新疗法出现。“在过去的20年中，人们已经意识到遗传学及其与环境和生活方式的相互作用，可能导致帕金森病的风险。”Michael J. Fox帕金森研究基金会（MJFF）总裁兼
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
一次治疗6个月有效 基因编辑疗法有望治疗罕见病
日前，Intellia Therapeutics在欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy ）年会上公布了使用基于CRISPR的疗法来治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR）的临床前数据。数据显示，在肝脏使用CRISPR-Cas9编辑基因突变敲低TTR基因表
全面解读帕金森病治疗最新进展
2017年是英国医生詹姆斯·帕金森第一次发表帕金森病（PD）症状描述的200周年。虽然很久以来，医生们能够诊断这种疾病，但是PD疗法的第一个突破出现在上世纪60年代，左旋多巴（levodopa）在PD患者中第一次表现出临床疗效。自从左旋多巴问世以来，它一直是控制PD症状的主要疗法。左旋多巴的作用是弥补PD患者中多巴胺信号通路的缺陷，但是这种疗法的疗效随着疾病的加重逐渐减弱，
罕见病新药！Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格
2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予OTL-300优先药物资格（PRIME）。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法，开发用于输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的治疗，该病是HBB基因（β珠蛋白基因）中200多种突
囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射递送至眼后部的视锥细胞受体。至此，AAV-CNGA3已收获多个重要监管里程碑，包括FDA在8月13日授予了该
帕金森病疗法5年内将有重大研究突破？
Michael J. Fox帕金森研究基金会（MJFF）投入近90%的开支，用于开发治疗神经退行性疾病的方法。自2000年成立以来，它总计投入超过8亿美元，2017年就投入1亿美元。MJFF首席执行官Todd Sherer博士说，该组织“是世界上最大的致力于帕金森病研究的非营利性资助者”，他预计未来五年在开发帕金森病疗法方面将取得重大进展“以减缓或阻止疾病进展”。事实上，MJFF在研究帕金森病的疗