基因治疗再升温！Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权
动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC（一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法）的使用权，但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测
强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外，两家公司还形成了研究合作伙伴关系，以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点，并将进一步开发腺相
罕见病基因疗法！Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法，开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质
Eur J Neurosci：经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法（cell replacement therapy）的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的
Science子刊：揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制
2018年12月5日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式存
帕金森病最新研究进展
2018年11月30日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式
X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法：恢复患者免疫长达1年
Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司在美国血液学会（ASH2018）年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床概念验证证据。这些临床概念验证数据来自接受单剂量OTL-102治疗的7例（年龄2-27岁）受X-CGD严重影响的患者，OT
诺华罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评 费用已预先确定
12月3日，诺华制药公布，美国FDA已经接受了其子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。AVXS-101（onasemnogene abeparvovec-xxxx）现在的商品名为ZOLGENSMA ，基于先前的突破性疗法认定与优先审评的授予，本次上市申请的审评决定日期为2019年5月份。脊髓性肌萎缩（SMA）是由SMN 1基因缺陷或
Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法
今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV？技术平台的AAV9（腺相关病毒9）载体的权利，去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台，是一种独有的AA