血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始临床1/2期试验来检验BIVV003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。全
2018年最新帕金森病研发药物有哪些
帕金森病（Parkinson's Disease，PD）是一种慢性进行性神经退行性疾病。这种疾病是由英国医生詹姆斯？帕金森（James Parkinson）命名的，他在1817年首次描述。PD是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病，影响了美国100多万人，全球400-600万人，它的发病率随着人口老龄化而增加。在帕金森病中，称为黑质的大脑区域中的神经细胞（也称为神经元）开始发生功
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
帕金森病的病因也许压根不在大脑里？
帕金森病 (Parkinson’s disease， PD)是一种神经退行性疾病。患者大脑中运动中枢的神经元逐步死亡，导致震颤和运动能力的丧失。因为PD患者的大脑神经元出现死亡，而且在大脑周围存在着血脑屏障来防止病原体侵入大脑，因此通常人们认为PD发病的源头是大脑中出现的某种异常。但是日前美国圣犹大儿童研究医院 (St. Jude Children Research Hospital) 的最新研究
诺和诺德4亿美元收获基因控制疗法治疗遗传病
今日，诺和诺德（Novo Nordisk）与EpiDestiny签订了一项价值4亿美元的许可协议（PDF），诺和诺德将获得基因控制疗法EPI01的全球权利，该疗法近期刚刚完成对镰状细胞病的1期试验。镰状细胞病（SCD）是由不易溶解的镰状血红蛋白（HbS）在红细胞中的聚集和沉淀引起的，这会破坏红细胞并阻塞血管，导致器官损伤、疼痛危机和过早死亡。但到目前为止，尚无方法可以治愈SCD。现有的
“拥抱郁金香”项目一周年成果显著 帕金森病规范诊治我们在行动—“郁金香活力操”在沪发布 倡导中老年人健康生活方式
4月11日为世界帕金森病日，调研显示超9成大众对帕金森病认识不足全球超过3成帕金森患者在中国，科学疗法普及不足，病人容易陷入治疗误区帕金森病已成为继肿瘤、心脑血管病之后中老年人的“第三杀手”目前帕金森病主要治疗手段为药物及神经外科脑起搏器手术疗法2018年为脑起搏器发明第30周年，进入中国第20年，全球累计造福病患15万人超九成社会大众不了解帕金森病 四成患者曾被误诊据2017年发布的帕金森病大众
治疗帕金森病 基因疗法改善患者运动功能
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会今日，专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估计，高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病
绿叶制药帕金森病新药LY03003获免中国II期临床
今天，绿叶制药公布已与国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）达成共识，其化学新药注射用罗替戈汀缓释微球（Y03003），免除开展II期剂量探索临床试验，可直接在早期帕金森病患者中开展多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期疗效确证临床试验。这将显着加快LY03003的研发进程及产品上市周期。此前，LY03003已在美国免除开展II期剂量探索临床试验。LY03003为绿叶制药长效
Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
美研究发现眼泪可用于诊断帕金森病
美国一项新研究发现，通过检测眼泪中的蛋白质，有望诊断人们是否患上帕金森病。将在４月下旬举办的美国神经病学学会年会收录了研究论文。论文作者、美国加利福尼亚南部大学凯克医学院的马克·卢及其研究团队指出，眼泪中存在泪腺分泌细胞产生的多种蛋白质，正是神经促使了这些蛋白质的产生，而帕金森病可以影响神经系统的功能。研究团队将５５名帕金森病患者的泪样与２７名健康人的泪样进行比对，发现两组人群中的阿尔