这些特殊病人能让我们提前发现帕金森病
帕金森病是一种很常见的神经退行性疾病，在60岁以上人群的发病率约为1/100。随着病情进展，患者会出现运动症状，包括手、头等静止时不自主震颤，动作迟缓，肌肉僵直，甚至姿势不稳等。而早在这些症状表现出来前，患者的大脑已经在发生改变。如何早期筛查以便早期干预，是治疗帕金森病面临的一个巨大挑战。刊登在医学期刊《柳叶刀》子刊The Lancet Neurology的一项新研究在患者大脑中找到一
罕见皮肤病基因疗法！首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
Science子刊：帕金森病治疗新策略！揭示SCF蛋白复合物分解α-突触核蛋白聚集物机制
2019年6月19日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院、苏黎世大学医院和美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员发现了脑细胞用来保护它们自己免受蛋白聚集物损伤的新机制。这一新发现可能为新的治疗方法提供基础。相关研究结果近期发表在Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“A cullin-RING ubiquitin ligase
Acta Neuropathol：揭示帕金森病在脑细胞之间扩散新机制
2019年6月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典林雪平大学、卡罗林斯卡研究所、乌普萨拉大学和德国埃尔兰根大学医院的研究人员发现，神经细胞之间的较小通道参与了一种新发现的关于帕金森病如何在大脑中扩散的机制。这些结果表明有害的蛋白聚集物或者说沉积物能够结合通道形成蛋白并“搭便车”，并以这种方式扩散至健康细胞。相关研究结果近期发表在Acta Neuropathologica期刊上
近期帕金森病相关研究进展
2019年5月21日 讯 /生物谷BIOON/ --本期为大家带来的是帕金森症领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。1. Cell Res：意外发现！维生素B12或许可以治疗遗传性帕金森！DOI: 10.1038/s41422-019-0153-8巴斯克科学基金会的研究员、Biofisika研究所(CSIC-UPV/EHU）主任Iban Ubarretxena参与的一项研究发现了一种可能被开
人类认识帕金森病二百多年，知道如何辨识防治吗
4月11日是世界帕金森病日，人类认识帕金森病已逾200年。伴随着我国人口老龄化的加剧，专家认为，公众应更多关注帕金森病，提高对帕金森病的预防意识和辨别能力，做到早期诊断、治疗，有效缓解病程，减轻帕金森病对个人和家庭带来的痛苦和负担。“僵、慢、抖”是早期主要症状帕金森病并不罕见，可见于从青少年到老年的各个年龄段，随着年龄的增长，患病比例逐渐增高。首都医科大学宣武医院功能神经外科主任医师李
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Abcam和MJFF携手开发帕金森病关键靶点抗体
Michael J. Fox基金会是全世界最大的非营利性帕金森病研究资助机构。基金会在2000年由演员Michael J. Fox创立，它的使命和最终目标是找到这种不治之症的治愈方法。近日，Abcam与Michael J. Fox基金会（MJFF)开展合作，共同利用双方优势进行帕金森病相关基础研究工具的开发与生产，以支持帕金森病治疗的发展。“我们早前发现，研究人员在对帕金森病进行研究时，会在实验中
罕见皮肤病基因疗法！Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。