OXB与Bioverativ合作开发血友病基因疗法
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。专注基因和细胞治疗的生物医药公司Oxford BioMedica（OXB）日前宣布，该公司与Bioverativ公司达成一项重要的新合作和许可协议，开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体。该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有
意大利研究人员发现帕金森病早期受损的可塑性机理
意大利国家研究委员会遗传学和生物物理研究所、特雷森遗传与医学研究所和佩鲁贾大学的研究人员发现了一种由运动学习引起的细胞记忆的新机制，该机制的受损表现在帕金森病的早期阶段。该项研究成果发表在2017年12月21日的国际学术杂志《Brain》上。运动记忆支持技能学习，如写作、骑车、弹钢琴等，其特点是通过缓慢和渐进的训练带来技能的改善，一旦完成细胞记忆学习，它将自动执行复杂的技能。通过使用动
基因疗法取得新进展 可暂时逆转糖尿病
2017年12月19日，美国FDA批准了Spark Therapeutics的基因疗法，来治疗罕见的遗传性失明。这项举措激励了人们不断努力寻找新方法，来修复多种疾病中的缺陷基因或细胞，这其中也包括糖尿病的治疗。近日，匹兹堡大学（University of Pittsburgh）医学院的科学家宣布，他们在使用基因疗法来逆转糖尿病方面取得了重大进展。当免疫系统错误地破坏了胰腺中产生胰岛素的
血液咖啡因水平有望诊断帕金森病
血液咖啡因水平检测也许是一种简单的帕金森病诊断方法。据美国《神经学》杂志 3 日发表的一项新研究，即便与正常人摄入一样多的咖啡因，帕金森病患者血液里的咖啡因水平远远低于常人。咖啡因是茶和咖啡中的一种中枢神经兴奋剂成分。鉴于先前研究显示咖啡因可降低帕金森病风险，日本顺天堂大学研究人员检测了 108 名平均病史在 6 年的帕金森病患者与 31 名健康同龄人，并对比他们血液中咖啡因的水平和人体代谢咖啡因
强生达成新合作 基因疗法治疗阿兹海默病
Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals，Inc.（JPI）与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的基因疗法项目组签署了独家合作研究协议。该合作将同时利用由宾夕法尼亚大学研发的腺相关病毒（AAV）载体和JPI研发的靶向阿兹海默病的抗体，开展研究。该合作旨在使用AAV病毒递送来表达靶
Cell Stem Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
2017年1月5日/生物谷BIOON/---I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两个名为Pdx1以及MafA的蛋白进入胰腺，能够对alpha细
肠道微生物竟是帕金森病的致病幽灵之一
小编推荐：您不可错过的2018(第四届)肠道微生态与健康国际研讨会200年前，英国的一位外科医生James Parkinson发表了一篇关于“震颤麻痹病”的论文，60年后，为了纪念他，这种疾病被命名为“帕金森病”。一直以来，科学家们在研究治疗方法时，都着眼于“脑”，除了发明可以激活脑中神经元的药物，大胆的科学家更是用上了电场直接刺激大脑的方法。
基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子I
Science：首次从结构上揭示帕金森病的关键组分的毒性产生机制
2017年12月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、意大利和西班牙的研究人员观察到与帕金森病相关的毒性蛋白聚集物如何破坏健康的神经元的细胞膜，导致它们的细胞壁出现缺陷，最终导致一系列诱导神经元死亡的事件。相关研究结果发表在2017年12月15日的Science期刊上，论文标题为“Structural basis of membrane disruption and cell
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小