蓝鸟生物基因疗法治疗儿童脑病显示疗效
在这项两年多随访的试验中， 17例脑性肾上腺脑白质营养不良（cALD）的患者使用蓝鸟生物（Bluebird）的单剂量基因疗法Lenti-D治疗， 15例患者的病情得以稳定。这项发表在《新英格兰医学》杂志上的试验结果表明， Lenti-D可能会是cALD的第一个根治疗法。cALD是一种罕见病，是肾上腺脑白质营养不良（ALD）中较为严重的一种。据估计全球每2.1万男就有1人患ALD，患AL
帕金森病基因疗法VY-AADC01取得积极进展
Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。帕金森病是一种慢性进展性的神经退行性疾病，是由于制造多巴胺的神经元丧失造成的，表现为震颤、运动缓慢、僵硬、姿势不稳定等，发展到晚期甚至引起摔倒、无法迈步、语言和吞咽困难等，需要人照顾日常生活。它影
分析绘图能力可诊断帕金森病 准确率达93％
帕金森病又称特发性帕金森病(idiopathic Parkinson’s disease，PD)，简称Parkinson病，也称为震颤麻痹(paralysis agitans，shaking palsy)，是中老年人常见的神经系统变性疾病，也是中老年人最常见的锥体外系疾病。帕金森病多见于中老年，呈隐袭性发病，50岁以上的患者占总患病人数的90%以上，慢性进展性病程，5～8年后约半数患者
“电子基因疗法”治疗心脏病
2017年9月12日/生物谷BIOON/---最近，科学家们开发出了一种新型的"电子基因"疗法，有望为心脏疾病提供革命性的治疗方案。心脏病是欧洲范围内致死率最高的疾病。仅仅2013年就有190万人因心血管疾病死亡，占据当年死亡总人数的37.5%。存在较高心脏节律紊乱风险的人群往往会通过手术的方式移植一个心脏除颤器。然而，如果心脏本身就能够检测并且修复自身的紊乱症状的话又当如何呢？这就是来自荷兰Le
治疗肺部疾病的药物有望抵抗帕金森病
图片来自S. Mittal et al., Science (2017)。2017年9月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国、加拿大、德国和挪威的研究人员发现某些抗哮喘药物中的化合物似乎能够抑制参与帕金森病的一个基因（即SNCA，编码α-突触核蛋白）的活性，因而可能能够被用来抵抗帕金森病。这些化合物被称作β2肾上腺素能受体激动剂（beta-2 adrenergic agoni
Science：在帕金森病早期进行抗氧化剂治疗有望阻止神经退化，改善神经元功能
图片来自Marvin 101/Wikipedia。2017年9月11日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国、德国和卢森堡的研究人员鉴定出一种有害的导致帕金森病患者出现神经元退化的级联事件，并且找出干扰它的方法。相关研究结果于2017年9月7日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Dopamine oxidation mediates mitochondrial and lys
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。大疱性表皮松解症是一类可能危及生命的遗传性皮肤病，其中最严重的一种类型称为隐性营养不良型大疱性表皮松解症(recessive dy
BMP4基因疗法：逆转2型糖尿病的新希望
【BMP4基因疗法预防小鼠体重增加和胰岛素抵抗】在萨尔格学院的一项研究中，经过蛋白质BMP4基因治疗之后，即使摄入高能量饮食，体重没有增加，胰岛素敏感性也没有增加，完整的研究报告发表于《细胞》杂志中。在研究报告中，研究人员指出，“通过增加BMP4，我们可以增加代谢率，但是我们只在最初精瘦小鼠体内看到这一条件，而肥胖老鼠则证明了BMP4的阻力，这也是一个重要的发现。”关于BMP4好处的研究最近经常看
移植神经细胞治疗帕金森病：一例最长时间的病例报道
移植技术移植技术治疗帕金森病，例如干细胞、神经细胞、猪脑细胞等，是帕金森领域的科技前沿，尤其是近两年，中国正在开展的干细胞治疗帕金森病的研究，让人振奋。在帕金森药物和器械方面，中国一直在追随和模仿，唯有干细胞技术，中国有望毕其功于一役，短时间内跃居世界一流。一例独特的病例2016年瑞典德隆大学，在《Proceedings of the National Academy of Sciences》的一
糖尿病药物艾塞那肽 直击帕金森病因
▲帕金森病至今没有治愈的方法（图片来源：New Scientiest）最近发表在权威医学期刊《The Lancet》上的一篇研究发现，糖尿病药物可以延缓帕金森病，而且不仅仅是缓解症状，它似乎可以直击帕金森病的病因。帕金森病现状帕金森病会导致大脑中制造多巴胺的神经元损失，多巴胺是一种帮助控制身体运动的化学物质。多巴胺水平的减少会引起一系列异常的脑活动，患者会出现震颤、行动迟缓、肌肉僵硬、平衡受损等帕