辉瑞携手Spark推进血友病基因疗法进入临床Ⅲ期
近日，制药巨头辉瑞与基因治疗先进公司Spark Therapeutics合作启动一项Ⅲ期临床研究，以评估实验性基因疗法Fidanacogene elaparvovec（又称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。此前，Fidanacogene elaparvovec基因疗法已获美国FDA授予孤儿药和突破性药物资格，欧洲药品管理
终结B型血友病！辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。
Voyager帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估计，高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚
EMBO Mol Med：科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体！
2018年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究，利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。研究者表示，我们利用了一种名为腺相关病毒载体（Adeno-associated viral Vector，AAV）来携带FGF21（成纤维细胞生长因子21）基因的疗法（AAV-FGF2
Axovant Sciences宣布获得帕金森病基因疗法独家授权
今日，Axovant Sciences宣布已从Oxford BioMedica获得全球独家授权，开发并推广帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD（曾用名OXB-102）。Axovant预计将于今年底开始对晚期帕金森病患者进行AXO-Lenti-PD的1/2期剂量递增研究。帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病，影响了美国100多万人，全
治疗经典遗传病 bluebird基因疗法再获积极数据
近日，知名生物技术公司bluebird bio公布了一项基因疗法的最新数据。在一项治疗严重镰状红细胞病的临床试验中，其在研基因疗法取得了积极的疗效。这也在行业里引起了广泛关注。镰状红细胞病是一类经典的遗传病，由血红蛋白的异常突变引起。在这些异常的影响下，这些血红蛋白的结构会出现错误的变化，给患者带来严重的贫血症状，并可能造成血管闭塞，引发严重的反复疼痛，甚至可能引起器官损伤，缩短寿命。除了定期输血
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可 即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始临床1/2期试验来检验BIVV003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。全
2018年最新帕金森病研发药物有哪些
帕金森病（Parkinson's Disease，PD）是一种慢性进行性神经退行性疾病。这种疾病是由英国医生詹姆斯？帕金森（James Parkinson）命名的，他在1817年首次描述。PD是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病，影响了美国100多万人，全球400-600万人，它的发病率随着人口老龄化而增加。在帕金森病中，称为黑质的大脑区域中的神经细胞（也称为神经元）开始发生功
Nature子刊：利用CRISPR/Cas9增强基因疗法治疗遗传病的潜力
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年4月19日/生物谷BIOON/---基因疗法有潜力治疗遗传病，但是令科学家感到沮丧的一个主要问题依然存在：利用健康的基因替换“不好的”基因往往只是短暂地修复。在通常情况下，健康的替代性基因仅在几周内发挥作用。如今，在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员将基因编辑工具CRISPR/Cas9与一种失活的病毒相结合，将健康
帕金森病的病因也许压根不在大脑里？
帕金森病 (Parkinson’s disease， PD)是一种神经退行性疾病。患者大脑中运动中枢的神经元逐步死亡，导致震颤和运动能力的丧失。因为PD患者的大脑神经元出现死亡，而且在大脑周围存在着血脑屏障来防止病原体侵入大脑，因此通常人们认为PD发病的源头是大脑中出现的某种异常。但是日前美国圣犹大儿童研究医院 (St. Jude Children Research Hospital) 的最新研究