基因疗法提高多巴胺水平，帕金森创新药要来了?
昨天，基因治疗公司Voyager Therapeutics宣布正在进行的针对晚期帕金森病患者的1b期临床试验，在6个月和12个月随访中获得阳性结果。来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明，在研新药VY-AADC01良好耐受的；通过精确
Science子刊：糖尿病治疗新药可延缓帕金森病进展 明年将开始临床试验
一种处于临床申请阶段本来用于治疗糖尿病的新药将要用于一项帕金森病临床治疗研究，相关研究结果发表在国际学术期刊Science Translational Medicine上。
小鼠实验显示基因疗法或能攻克阿尔茨海默氏病
最近，来自英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员称，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病。
基因疗法有望治愈遗传性皮肤病
研究人员表示，基因疗法有望可以治愈一种遗传性皮肤病，这种皮肤病可以导致水疱。早期的临床试验中，斯坦福大学医学院的研究人员在4名隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者身上测试了这种疗法。研究人员表示，患有隐
Science研究找到治疗帕金森病的新策略
来自约翰斯霍普金斯大学医学院的研究人员报告称他们发现了一种蛋白能让一种天然毒性物质在哺乳动物的脑细胞之间进行扩散，同时还找到了阻断该蛋白发挥作用的方法。他们在小鼠和细胞上进行的研究表明一种已经处于癌症临床试验阶段的免疫治疗药物有望延缓帕金森病的进展。
研究人员发现治疗阿尔茨海默病的基因疗法新靶点PGC1－α
英国研究人员10日说，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默病。不过，专家们强调，这一发现是否适用于人类尚需进一步研究。这项研究成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。负责研究的英国伦敦
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
近日美国FDA宣布，授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。
人造迷你脑诞生，可助力帕金森病疗法开发
新加坡科学家最近在脑科学研究中取得了重大进展，成功地在实验室中制造出了迷你人脑。他们希望这些微缩版的人脑可以帮助帕金森病的研究和治疗。帕金森病是一种慢性的中枢神经系统退行性疾病，主要影响患者的运动能力，目前在中国有200多万患者。