持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极
9月11日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817（VY-AADC），在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817
2020-09-14
Cell Stem Cell：移植人干细胞产生的多巴胺能神经元有望治疗帕金森病
2020年9月30日讯/生物谷BIOON/---在遭受创伤、中风或帕金森病等退行性疾病的损伤后，成熟的大脑在自我修复方面表现得非常糟糕。具有无限适应性的干细胞为更好的神经修复提供了希望。但是，大脑精确调整的复杂性阻碍了临床治疗的开发。在一项旨在这些障碍的新研究中，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、中国科学院大学、上海脑科
2020-09-30
分别起源于大脑和肠道，帕金森病竟然有两种？病例对照研究新洞见
帕金森病是一种神经退行性疾病，主要表现为四肢震颤、僵硬、运动功能受损等，与此同时，一些患者也会出现胃肠功能紊乱的表现。在帕金森病中，大脑与肠道是否有关联？这个问题近年来得到越来越多关注。有证据表明，帕金森病患者大脑中标志性的异常沉积物α-突触核蛋白，同时也可以存在于胃肠道中；动物实验也证实，这种致病蛋白会从肠子爬进脑子。近期，神经病学领域知名期刊
2020-09-28
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
2020-09-14
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
2020-09-23
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在日本上市，复星医药引进中国！
Ongentys可阻断分解左旋多巴的COMT酶，提高左旋多巴生物利用度。
2020-09-07