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Nature Medicine | 重塑帕金森治疗前景:Prasinezumab在早期帕金森快速进展亚型中的疗效分析

该研究强调需要验证的生物标志物,这些标志物可以可靠地测量体内的病理性α-突触核蛋白。开发此类生物标志物将显著推进更准确地诊断PD、监测疾病进展和治疗反应的能力。

2024-04-21

Nature:杜肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

公司发布2期临床数据,单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展

研究团队发现,相较于使用安慰剂患者的运动症状,Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。

2024-04-17

科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐综合征患者多余的染色体

结果表明,利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Nature Medicine:对大脑进行个性化电刺激,可减轻帕金森病症状

这项临床试验表明,使用个性化神经信号的适应性脑深部电刺激(aDBS)有助于将帕金森病患者运动症状持续时长减少50%。

2024-08-22

Neurology:机体组分或会影响痴呆症或帕金森疾病的发病风险

本文研究结果表明,以“中心性肥胖”、“肌肉力量”和“手臂优势脂肪分布”为特征的机体组成模式与机体神经变性疾病和大脑衰老之间存在密切关联。

2024-08-06

Nature:利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜肌营养不良症

本研究数据显示,表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。

2024-08-23

EMBO Mol Med:科学家有望利用沙门菌来开发治疗人类肠癌的新型细菌癌症疗法

来自格拉斯哥大学等机构的科学家们通过研究在利用沙门氏菌治疗人类肠癌方面取得了又一大进展,文章中,研究人员研究了T细胞针对一种特殊设计的安全形式的沙门氏菌在治疗结直肠癌小鼠中的反应。

2024-12-11

Genome Med:人类帕金森疾病和炎性肠之间的神秘遗传关联

这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系,还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因,为两种疾病病理学研究拓展了新视野,强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。

2024-05-31

放弃一款SHP2变构抑制剂

RLY-1971于2020年2月5日进入临床阶段,目前正在非小细胞肺癌、结直肠癌、头颈部鳞状细胞癌等实体瘤中开展I期临床试验。尚未有相关临床结果披露。

2024-07-19