礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光？
近日，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局，成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起，会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病，多发于男性，女性多为携带者。据相
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！ROCK2抑制剂belumosudil美国进入审查：总缓解率＞70%
belumosudil有潜力成为cGVHD治疗模式的基石，为患者带来有意义和持续的益处。
Brain：常用的糖尿病药物艾塞那肽或有望帮助预防或治疗帕金森疾病
2020年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Brain上的研究报告中，来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究发现，治疗2型糖尿病的药物或有望降低患者帕金森疾病的患病风险，文章中，研究人员对名为艾塞那肽（exenatide）的药物进行了测试，在即将进行的临床试验中，该药物能作为帕金森疾病的潜在疗法，相关研究结果支持了将糖尿
研究发现丘脑底核在新发帕金森病序列工作记忆中的作用
10月24日，Movement Disorders在线发表了题为《丘脑底核在新发帕金森病序列工作记忆中的作用》的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、中科院灵长类神经生物学重点实验室叶铮研究组、北京大学第三医院张英爽团队与北京大学心理与认知科学学院周晓林研究组合作完成。该研究利用功能磁共振成像、认知心理检测和
新副作用出现 赛诺菲/Alnylam血友病在研药物再次搁置
国际三家血友病组织近日宣布，由于在临床试验中发现了新的副作用，赛诺菲暂停了其与Alnylam合作研究的“RNA-沉默”血友病疗法fitusiran的研发计划。根据世界血友病联合会、欧洲血友病联盟和美国国家血友病基金会11月6日发表的联合声明，赛诺菲在“发现新的不良事件”后，自愿将全球研究暂时搁置。Fitusiran是一种每月一次、皮下注射的研究性
Circulation：新药物有助于提高糖尿病以及慢性肾脏疾病患者的心脏健康
根据最近于美国心脏协会的“ 2020年科学会议”上发表的最新研究成果，用于研究的药物finerenone可降低慢性肾脏病和2型糖尿病患者心脏病发作，中风，心力衰竭和其他负面心血管事件的风险。该研究的研究成果同时发表在《Circulation》杂志上。
两篇Nature论文揭示Hsp70伴侣蛋白溶解α-突触核蛋白聚集物机制，有望开发针对帕金森病的新疗法
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在诸如帕金森病之类的许多神经退行性疾病中，称为淀粉样纤维（amyloid fibril）的蛋白聚集物在大脑中形成，并被认为会导致神经元细胞死亡。然而，神经元也存在一种可以对抗淀粉样纤维甚至可以溶解已形成的淀粉样纤维的细胞防御机制。这种防御机制是基于伴侣蛋白---热休克蛋白70家族（Hsp70）---辅助蛋白折