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分别起源于大脑和肠道,帕金森竟然有两种?病例对照研究新洞见

 帕金森病是一种神经退行性疾病,主要表现为四肢震颤、僵硬、运动功能受损等,与此同时,一些患者也会出现胃肠功能紊乱的表现。在帕金森病中,大脑与肠道是否有关联?这个问题近年来得到越来越多关注。有证据表明,帕金森病患者大脑中标志性的异常沉积物α-突触核蛋白,同时也可以存在于胃肠道中;动物实验也证实,这种致病蛋白会从肠子爬进脑子。近期,神经病学领域知名期刊

2020-09-28

降糖药治疗慢性肾脏!美国FDA授予Farxiga(达格列净)突破性药物资格:显著降低死亡风险!

Farxiga(达格列净)是一种SGLT2抑制剂,有多个治疗适应症,在中国已上市。

2020-10-07

持续改善患者症状 帕金森基因疗法长期临床积极

9月11日,Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布,双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817(VY-AADC),在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中,14名患者在接受治疗3年之后,仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817

2020-09-14

重磅血友新药4项上市申请拟纳入优先审评

中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新公示显示,罗氏(Roche)提交的艾美赛珠单抗注射液(emicizumab,Hemlibra)4项新药上市申请(NDA)拟纳入优先审评。这是一款双特异性抗体,曾被美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。在中国,艾美赛珠单抗是临床急需境外新药品种之一,已于2018年通过优先审评审批程序获批上市,治疗A型血友病。根

2020-09-14

镰状细胞(SCD)基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo获欧盟授予优先药物资格(PRIME)!

Zynteglo已在欧洲上市,定价1210万人民币!

2020-09-24

帕金森新药!第三代强效COMT抑制剂Ongentys显著改善运动波动,复星医药引进中国!

Ongentys可阻断分解左旋多巴的COMT酶,提高左旋多巴生物利用度。

2020-09-13

帕金森基因疗法!NBIb-1817一次性给药后3年:持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能!

NBIb-1817编码AADC酶,该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展,大脑中AADC酶减少。

2020-09-14

美国首个C型尼曼-匹克(NPC)药物:热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2020-09-18

帕金森新药!第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在日本上市,复星医药引进中国!

Ongentys可阻断分解左旋多巴的COMT酶,提高左旋多巴生物利用度。

2020-09-07

罕见新药!Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市:首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物

Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。

2020-09-09