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一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

基石药业CS5001(ROR1 ADC)全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组

12月19日,基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001(ROR1 ADC)全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。

2024-12-25

Nat Commun:科学家开发出一种能照亮机体侵袭性肿瘤的新型扫描技术 有望更好地治疗患者

本文研究结果表明,[18F]FSPG或能作为人类非小细胞肺癌对疗法耐受的预测性标志物,并能为针对这一重要的抗氧化通路的影像学和治疗性制剂的临床评估提供一定的研究基础。

2025-01-09

Nat Biomed Eng:通过工程化改造T细胞或能帮助癌症患者克服对CAR-T细胞疗法的耐受性

本文研究结果表明,通过结合多种治疗性策略,zip-分拣多重CAR多重开关受体T细胞或能克服CAR-T细胞疗法耐受性中的多种分子机制。

2025-01-03

Cell:首例移植化学重编程多能干细胞制备的胰岛实现1型糖尿病患者功能性治愈

本研究利用人CiPS细胞制备的胰岛,建立了糖尿病的细胞治疗新途径,实现了临床功能性治愈糖尿病。

2024-10-02

NSMB:张思聪/Robert Roeder揭示BET抑制剂在雌激素受体阳性乳腺癌患者中疗效有限的原因

该研究发现对理解ER驱动的基因调控机制具有重要意义。这不仅有助于揭示BET蛋白在癌症中的复杂作用机制,尤其是其在没有BD结构域参与下的关键功能,也为未来开发新型抗癌疗法提供了新的方向。

2024-09-14

NPJ Parkinsons Disease:一种特殊受体似乎仅能保护女性抵御帕金森疾病的发生

本研究提供证据表明,增加帕金森疾病患者机体中CD163的表达或许能作为一种代偿机制(compensatory mechanism)来保护神经元,尤其是女性。

2024-02-05

Nat Med:抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者

复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%,而这项新的研究中,50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。

2024-10-31

全球第七位可能被治愈的艾滋病患者出现,随访6年未复发

国际艾滋病协会表示,这位成年男性似乎是世界上第七位通过干细胞移植治愈HIV感染的人。更重要的是,这是第一例接受携带单个CCR5-delta32突变拷贝的干细胞移植的HIV治愈病例,这可能对未来发展更具

2024-07-23

iScience:科学家有望利用多模态特征来预测癌症患者接受免疫疗法的效果

这项研究展示了如何整合转录组学数据来全面描绘肿瘤微环境的表型异质性,并预测其在免疫检查点阻断免疫疗法中的命运。

2024-09-18