Nature：单细胞多组学研究揭示唐氏综合征儿童易患白血病的原因
这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱，并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构，从而导致他们易患白血病等血液学疾病。
2024-10-03
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
EMBO Mol Med：科学家有望利用沙门氏菌来开发治疗人类肠癌的新型细菌癌症疗法
来自格拉斯哥大学等机构的科学家们通过研究在利用沙门氏菌治疗人类肠癌方面取得了又一大进展，文章中，研究人员研究了T细胞针对一种特殊设计的安全形式的沙门氏菌在治疗结直肠癌小鼠中的反应。
2024-12-11
罗氏放弃一款SHP2变构抑制剂
RLY-1971于2020年2月5日进入临床阶段，目前正在非小细胞肺癌、结直肠癌、头颈部鳞状细胞癌等实体瘤中开展I期临床试验。尚未有相关临床结果披露。
2024-07-19
Acta Pharm Sin B：黄蜀葵多糖通过调节嗜粘蛋白阿克曼氏菌的丰度，强化肠道粘液屏障，减轻肠道炎症
本研究表明，黄蜀葵多糖通过恢复结肠炎小鼠的嗜粘杆菌丰度来促进IL-10分泌，从而促进MUC2分泌，改善肠道粘液屏障功能，最终改善结肠炎小鼠的肠道炎症。
2024-10-26
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
HGT：综述文章揭示腺相关病毒载体或会诱发先天性的免疫信号通路
这篇综述文章中，研究人员揭示了AAV载体或能开启多种可能性的冗余先天性免疫通路，从而就会导致产生过度的适应性免疫反应。
2024-07-12
